Οι εξελίξεις για τις γονιδιακές και κυτταρικές θεραπείες στην Ελλάδα

H υψηλή τιμή τους παρά το κλινικό όφελος που παρουσιάζουν, οι δυσκολίες στην εφαρμογή τους, για παράδειγμα στη μεταφορά γενετικού υλικού, η μεγάλη αναγκαιότητα σε ειδικές υποδομές αλλά και εξειδικευμένο προσωπικό, ο φόβος λόγω των περιορισμένων ιστορικών διαθεσίμων που προσθέτει επιπλέον αβεβαιότητα στην εφαρμογή τους, καθιστούν τουλάχιστον μέχρι στιγμής ανενεργές τις γονιδιακές και κυτταρικές θεραπείες στην ελληνική αγορά. Ωστόσο, το τελευταίο διάστημα κάτι δείχνει να αλλάζει.

Ανεπιβεβαίωτες πληροφορίες υποστηρίζουν ότι το ελληνικό δημόσιο βρίσκεται σε προχωρημένες συζητήσεις για το ύψος και τον τρόπο της αποζημίωσης της γονιδιακής θεραπείας Zynteglo της Bluebird Bio, που αφορά τη μεσογειακή αναιμία, η οποία πρόσφατα πήρε το ''πράσινο φως'' από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων. Aξίζει να επισημανθεί ότι στο φάκελο που κατέθεσε η εταιρεία στον ΕΜΑ για την έγκριση της θεραπείας της υπήρχαν και συμπεράσματα κλινικών μελετών που διενεργήθηκαν στο Νοσοκομείο Παπανικολάου στη Θεσσαλονίκη. Σύμφωνα λοιπόν με τις ίδιες πληροφορίες, εφόσον ξεκινήσει η εφαρμογή της γονιδιακής σε παιδιά, αυτή θα γίνεται στο Αγ. Σοφία και για ενήλικες στο Παπανικολάου. Μάλιστα, στο τελευταίο φημολογείται ότι - λόγω του ότι έχουν προχωρήσει οι συζητήσεις για την αποζημίωση της θεραπείας - εντός του προσεχούς διμήνου θα νοσηλεύσει για θεραπεία και τον πρώτο ενήλικο. Ωστόσο, υπάρχει και η άλλη πλευρά του νομίσματος, πως μπορεί δηλαδή να οριστικοποιηθεί η αποζημίωση της θεραπείας, όταν η συγκεκριμένη εταιρεία δεν έχει καταθέσει τον φάκελό της στην Επιτροπή Αξιολόγησης.

Οσον αφορά στις κυτταρικές θεραπείες, η μοναδική εταιρεία που εμφανίζεται να έχει καταθέσει τον φάκελό της στην Ελλάδα, στην Επιτροπή Αξιολόγησης και Αποζημίωσης φαρμάκων Ανθρώπινης Χρήσης είναι η Νοvartis με το Kympriah. Aυτή έχει δύο ενδείξεις με την πρώτη να είναι για οξεία Β λεμφοβλαστική λευχαιμία για παιδιά και ενήλικες έως 25 ετών μετά από ανθεκτική και υποτροπιάζουσα νόσο που έχουν λάβει δύο γραμμές θεραπείας και η άλλη ένδειξη είναι για διάχυτα λεμφώματα από Β μεγάλα λεμφοκύτταρα και πάλι μετά από ανθεκτική και υποτροπιάζουσα νόσο που έχουν λάβει δύο γραμμές θεραπείας. Με βάση τις επαφές που έχουν γίνει για την εφαρμογή της θεραπείας θα είναι το Αγ. Σοφία για τα παιδιά και το Παπανικολάου για τους ενήλικες. Ωστόσο, ακόμη δεν υπάρχει συμφωνία για την αποζημίωσή της από τον ΕΟΠΥΥ. Πληροφορίες της τελευταίας στιγμής αναφέρουν ότι η αξιολόγηση της θεραπείας από την αρμόδια Επιτροπή ολοκληρώνεται εντός του προσεχούς διαστήματος. Παράλληλα, μαθαίνουμε ότι ο Σύλλογος γονέων παιδιών με λευχαιμία έχει προωθήσει επιστολή στο Υπουργείο Υγείας, προκειμένου να ενημερωθούν το πότε θα ξεκινήσει η θεραπεία χωρίς όμως καμία μέχρι στιγμής απάντηση.

Τον φάκελό της, τέλος, δεν έχει καταθέσει ακόμη η Gilead για την δική της CAR-T Θεραπεία Yescarta. Αυτή έχει δύο ενδείξεις, με την μία να αφορά διάχυτα λεμφώματα από Β - Μεγάλα Λεμφοκύτταρα και τη δεύτερη το πρωτοπαθές λέμφωμα μεσοθωρακίου. Και στις δύο περιπτώσεις ισχύει μετά από ανθεκτική ή υποτροπιάζουσα νόσο που έχουν λάβει δύο γραμμές θεραπείας. Μολονότι η εταιρεία δεν έχει καταθέσει φάκελο, ανεπιβεβαίωτες πληροφορίες λένε ότι στελέχη της έχουν επισκεφτεί για αυτό τον λόγο το νοσοκομείο Παπανικολάου και τον Ευαγγελισμό.

Σύμφωνα με παράγοντες από την πλευρά της Πολιτείας, ο στόχος είναι να προχωρήσουν οι γονιδιακές και κυτταρικές θεραπείες στην Ελλάδα, στη λογική των άμεσα ανταλλακτικών συμφωνιών. Τι σημαίνει αυτό; Να αποζημιωθούν, αλλά οι εταιρείες να εντάξουν ασθενείς σε κλινικές μελέτες που θα γίνουν στην Ελλάδα και θα αφορούν σε υπό ανάπτυξη νέες θεραπείες (με νέες ενδείξεις). Στο πλαίσιο αυτό, η πληροφόρηση που έχουμε είναι ότι αναπτύσσονται μονάδες υποστήριξης ασθενών στη φάση 1 στο Παπαγεωργίου, στο Ελπίς και στο Πανεπιστημιακό της Αλεξανδρούπολης. Πιο κοντά στην ολοκλήρωση της μονάδας βρίσκεται το Παπαγεωργίου- θα είναι έτοιμη νωρίς το 2020.