Στα 35 δισ. δολάρια έως το 2026 οι κυτταρικές και γονιδιακές θεραπείες

Σε λιγότερο από 10 χρόνια, η συνολική αξία των κυτταρικών και γονιδιακών θεραπειών θα αυξηθεί 6 φορές. Από 6 δισ. δολάρια που εκτιμήθηκε το 2017 θα υπερβεί τα 35 δισ. δολάρια έως το 2026. Πρόκειται για θεραπείες που εστιάζουν σε ανίατες ασθένειες εγκαινιάζοντας μια νέα εποχή με πιο ακριβείς και εξατομικευμένες θεραπείες. Σύμφωνα με το άρθρο, σήμερα στην Ευρώπη πέντε είναι οι βασικές εταιρείες που εργάζονται πάνω σε θεραπείες κυττάρων και γονιδίων επόμενης γενιάς.

Kiadis

Διευθύνων Σύμβουλος: Arthur Lahr

Με έδρα το Άμστερνταμ της Ολλανδίας, η νέα εταιρεία κυτταρικής θεραπείας Kiadis αξιοποιεί τη δύναμη των φυσικών φονικών κυττάρων  (NK) για την ανάπτυξη ανοσοθεραπειών κατά του καρκίνου. Διαθέτει προϊόντα που αξιολογούν τα κύτταρα (ΝΚ ) ασθενών που υποβάλλονται σε  μεταμόσχευση και πάσχουν από οξεία μυελογενή λευχαιμία και μυελοδυσπλαστικά σύνδρομα, καθώς και θεραπείες για τη αντιμετώπιση αιματολογικών και στερεών καρκίνων. Η εταιρεία υπέβαλε μια έρευνα στο FDA για το προϊόν της K-NK002 τον Απρίλιο του 2020.

Orchard Therapeutics

Διευθύνων Σύμβουλος: Bobby Gaspar

Η Orchard Therapeutics, που ιδρύθηκε το 2015, έχει έδρα στο Λονδίνο, το Σαν Φρανσίσκο και τη Βοστώνη. Επικεντρώνεται στη θεραπεία σπάνιων, κληρονομικών διαταραχών, ιδιαίτερα στα παιδιά, χρησιμοποιώντας προηγμένη τεχνολογία γονιδιακής θεραπείας για τη διόρθωση γενετικών διαταραχών μέσω μίας μόνο θεραπείας. Οι κύριοι τομείς εστίασης της εταιρείας είναι οι νευρομεταβολικές διαταραχές, οι πρωτοπαθείς ανοσολογικές ανεπάρκειες και οι διαταραχές του αίματος. Η Orchard συνεργάζεται με την εταιρεία Généthon για την ανάπτυξη μιας γονιδιακής θεραπείας ex vivo για χρόνια κοκκιωματώδη νόσο. Η εταιρεία απέκτησε επίσης το χαρτοφυλάκιο γονιδιακής θεραπείας της GSK για σπάνιες κληρονομικές ασθένειες, συμπεριλαμβανομένου του εμβληματικού προϊόντος Strimvelis, το οποίο ήταν η πρώτη ex vivo αυτόλογη γονιδιακή θεραπεία που εγκρίθηκε από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (EMA).

Celyad

Διευθύνων Σύμβουλος: Filippo Petti

Η Celyad είναι μια βιοφαρμακευτική εταιρεία που ειδικεύεται στη κυτταρική θεραπεία CAR-T  και αναπτύσσει τεχνολογίες που στοχεύουν στη θεραπεία του καρκίνου και άλλων ασθενειών με κακή πρόγνωση. Η Celyad διαθέτει δύο τεχνολογικές πλατφόρμες ανοσο-ογκολογίας, μία αυτόλογη και μία αλλογενή. Το pipeline περιλαμβάνει το CYAD-01, που βρίσκεται επί του παρόντος σε δοκιμές φάσης Ι σε ασθενείς με οξεία μυελογενή λευχαιμία. Η πιο αξιοσημείωτη συνεργασία της είναι με τη Novartis. Προκαταρκτικά ευρήματα έχουν δείξει το CYAD-01 όχι μόνο στοχεύει και σκοτώνει τον όγκο αλλά και ολόκληρο το μικρο-περιβάλλον του.

AgenTus Therapeutics

Διευθύνων Σύμβουλος: Walter Flamenbaum

Η AgenTus Therapeutics, που ιδρύθηκε το 2017. Αξιοποιεί την πλατφόρμα ανακάλυψης φαρμάκων και άλλες ιδιόκτητες πλατφόρμες για να εντοπίσει, να χαρακτηρίσει και να κατασκευάσει νέα αντιγόνα ( Chimeric Antigen Receptors) και υποδοχείς λεμφοκυττάρων (T Cell Receptor). Ο απώτερος στόχος της εταιρείας είναι να αναπτύξει ‘’ζωντανά φάρμακα’’ για τη θεραπεία ενός ευρέος φάσματος καρκινοπαθών. Το αλλογενές, Native iNKT, βρίσκεται επί του παρόντος στην τελική προκλινική φάση και περιμένει να συμμετάσχει στις δοκιμές Φάσης Ι. Διατηρεί συνεργασίες με τις NYU Langone Health, Masthercell και Be The Match.

Cellectis

Διευθύνων Σύμβουλος: André Choulika

 Η Cellectis στοχεύει να αξιοποιήσει το UCART για να φέρει επανάσταση στην κυτταρική θεραπεία, χαρακτηρίζοντάς την ως μια γενική λύση γονιδιακής επεξεργασίας σε αντίθεση με τις τρέχουσες θεραπείες στην αγορά που χρησιμοποιούν τα δικά τους ανασχεδιασμένα Τ-κύτταρα. Χρησιμοποιεί την κορυφαία τεχνολογία TALEN® για την επεξεργασία γονιδίων Τ-κυττάρων από υγιείς δότες σε υποψήφια προϊόντα ανοσοθεραπείας που έχουν σχεδιαστεί για μεγάλο αριθμό ασθενών. Η Cellectis διαθέτει 6 προϊόντα μεταξύ των οποίων και το UCART19.  Η Servier έχει αποκτήσει τα αποκλειστικά παγκόσμια δικαιώματα για την περαιτέρω ανάπτυξη και εμπορευματοποίηση του UCART19, το οποίο τώρα αναπτύσσεται από κοινού από την ίδια και την Allogene. Η Cellectis φέρνει επίσης στην αγορά το πλήρως ελεγχόμενο υποψήφιο προϊόν UCART123, το οποίο είναι ένα ερευνητικό φάρμακο που στοχεύει το CD123, ένα αντιγόνο που εκφράζεται στην επιφάνεια των λευχαιμικών κυττάρων στην οξεία μυελοειδή λευχαιμία (AML).

Πηγές:
pharmaboardroom