Μόνο μια χούφτα γονιδιακές θεραπείες για κληρονομικές ασθένειες έχουν εγκριθεί παγκοσμίως. Η Bluebird, που κατέχει δύο από αυτές, υπήρξε ένας από τους κορυφαίους παραγωγούς, ενώ οι αγώνες για την αποζημίωσή τους αποτελούν παράδειγμα για δεκάδες άλλες εταιρείες βιοτεχνολογίας που προωθούν γονιδιακές θεραπείες για ασυνήθιστες ασθένειες όπως η εγκεφαλική αδρενολευκοδυστροφία ή η σοβαρή  θαλασσαιμία- βήτα.

Η απόφαση της εταιρείας αντικατοπτρίζει τις διαφορές στον τρόπο με τον οποίο πληρώνονται οι θεραπείες που έχουν εγκριθεί στην Ευρώπη, όπου  οι αποφάσεις για την αποζημίωση επαφίενται στις κυβερνήσεις των επιμέρους κρατών μελών της ΕΕ. Σε σύγκριση με τις ΗΠΑ, οι ευρωπαϊκές χώρες είναι πιο επιθετικές στο να απαιτούν χαμηλότερες τιμές, ενώ διαπραγματεύονται και  μεγαλύτερες εκπτώσεις.

Ενώ η Bluebird όρισε τιμή 1,8 εκατομμυρίων δολαρίων για το Betibeglogene autotemcel, πρότεινε οι χώρες να το αποζημιώσουν (τη θεραπεία) σε διάστημα πέντε ετών. 

Γεγονός, που όπως φαίνεται δεν έγινε αποδεκτό και ήδη η Bluebird, απέσυρε αρχικά τη συγκεκριμένη θεραπεία από τη Γερμανία για να ακολουθήσει μια ευρύτερη απόσυρση από την Ευρώπη.

«Η απόφαση της Bluebird να επικεντρωθεί στην αγορά των ΗΠΑ οφείλεται στις προκλήσεις της επίτευξης της κατάλληλης αναγνώρισης αξίας και πρόσβασης στην αγορά για το Betibeglogene autotemcel στην Ευρώπη, γεγονός που καθιστά τη μεταφορά των μετασχηματιστικών γονιδιακών θεραπειών της, όπως το Betibeglogene autotemcel και το  elivaldogene autotemcel σε ασθενείς και γιατρούς στην Ευρώπη, αβάσιμη αυτή τη στιγμή για μια μικρή καινοτόμο εταιρεία», δήλωσε ο Andrew Obenshain, επικεφαλής σοβαρών γενετικών ασθενειών της Bluebird, σε δήλωση του Αυγούστου.

Μαζί με την απόσυρση του (elivaldogene autotemcel από την Ευρώπη, η Bluebird απέσυρε επίσης μια αίτηση για έγκριση από τις ρυθμιστικές αρχές του Ηνωμένου Βασιλείου. Η αποχώρηση του Betibeglogene autotemcel από την ΕΕ και το Ηνωμένο Βασίλειο θα ολοκληρωθεί στις αρχές του 2022.

Η Bluebird είπε ότι θα συνεχίσει τη μακροπρόθεσμη παρακολούθηση των ασθενών που υποβάλλονται σε κλινικές δοκιμές σε κέντρα στην Ευρώπη, αλλά θα περιοριστεί μόνο σε αυτό.

Ούτε το Betibeglogene autotemcel ούτε το  elivaldogene autotemcel αναμενόταν να χρησιμοποιηθούν ευρέως λόγω των μικρών πληθυσμών ασθενών που είχαν εγκριθεί να θεραπεύσουν. Αλλά οι κλινικές δοκιμές είχαν δείξει ότι και οι δύο θεραπείες είναι αποτελεσματικές, πράγμα που σημαίνει ότι η απόσυρσή τους αφήνει τους ασθενείς στην Ευρώπη με μία λιγότερη επιλογή θεραπείας.

Η Bluebird ζήτησε πρόσφατα από την Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων την έγκριση του Betibeglogene autotemcel στις ΗΠΑ και σχεδιάζει να κάνει το ίδιο για τo  elivaldogene autotemcel μέχρι το τέλος αυτού του έτους.

Eπίσης, η εταιρεία βρίσκεται στο μέσο της διάσπασής της στα δύο, με την έρευνα και τα προγράμματά της για τον καρκίνο να περνούν σε μια νέα ανεξάρτητη εταιρεία που ονομάζεται 2seventy bio.

Πηγές:
biopharmadive.

Ειδήσεις υγείας σήμερα
"Λαϊκό": Για πρώτη φορά, ράντζα στη Μονάδα Μεταμοσχεύσεων
Εντοπίστηκαν εκατοντάδες νέα γονίδια που συνδέονται με τη διαταραχή χρήσης καπνού
Ασκήσεις για να κρατάτε σε φόρμα τον εγκέφαλο