Εγκριση ορόσημο έλαβαν οι Vertex και CRISPR Therapeutics  από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (EMA) για τη γονιδιακή θεραπεία exa-cel. Μέσω της επικύρωσης, το exa-cel ενδείκνυται για τη θεραπεία της εξαρτώμενης από μετάγγιση β-θαλασσαιμίας (TDT) και της δρεπανοκυτταρικής αναιμίας (SCD ). 

Σημειώνεται ότι η exa-cel έλαβε την ονομασία PRIME από τον EMA, καθιστώντας την κατάλληλη για έλεγχο προτεραιότητας που συνήθως διαρκεί 150 ημέρες, αντί για τις τυπικές 210 ημέρες. 

Η Vertex έχει επίσης ξεκινήσει την υποβολή της κυλιόμενης Αίτησης Άδειας Βιολογικών Προϊόντων (BLA) στον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) και αναμένει να ολοκληρωθεί μέχρι το τέλος του πρώτου τριμήνου.

Πώς λειτουργεί το exa-cel;

Η θεραπεία λειτουργεί με την επεξεργασία των αιμοποιητικών βλαστοκυττάρων του ίδιου του ασθενούς για να παράγει υψηλά επίπεδα εμβρυϊκής αιμοσφαιρίνης (HbF, αιμοσφαιρίνη F) στα ερυθρά αιμοσφαίρια. Τα επεξεργασμένα κύτταρα, exa-cel, στη συνέχεια εγχέονται πίσω στον ασθενή ως μέρος μιας αυτόλογης μεταμόσχευσης αιμοποιητικών βλαστοκυττάρων (HSCT). Η θεραπεία με το exa-cel, που χορηγείται άπαξ, απελευθέρωσε τους ασθενείς από την ανάγκη μεταγγίσεων αίματος και αγγειοαποφρακτικών κρίσεων.

Οι προκλήσεις είναι μπροστά

Η ιστορία δείχνει ότι η έγκριση θα μπορούσε να είναι μόνο η αρχή των προκλήσεων που θα αντιμετωπίσουν η Vertex και η CRISPR στην Ευρώπη. Οι εταιρείες ακολουθούν τα βήματα της bluebird bio, η οποία κέρδισε υπό όρους έγκριση από τον EMA για την αυτόλογη φακοϊική γονιδιακή θεραπεία, betibeglogene autotemcel, για τη β-θαλασσαιμία το 2019, για να αποσυρθεί από την αγορά δύο χρόνια αργότερα, αφού απέτυχε να καταλήξει σε συμφωνίες αποζημίωσης για τη γονιδιακή θεραπεία.

Αυτό δίνει στην Vertex και στο CRISPR ένα σαφές πλεονέκτημα στην ευκαιρία της αγοράς για μια δυνητικά θεραπευτική θεραπεία της β-θαλασσαιμίας, η οποία είναι πιο συχνή στην Ευρώπη από τις ΗΠΑ, και της δρεπανοκυτταρικής αναιμίας. 

Πηγές:
https://thalassaemia.org.cy/

Ειδήσεις υγείας σήμερα
Η ενεργή σεξουαλική ζωή στα ετεροφυλόφιλα ζευγάρια απομακρύνει τη συναισθηματική αποξένωση
Στη ΜΕΘ Παίδων του ΠΑΓΝΗ 9χρονη με μηνιγγίτιδα
25 Μαΐου: Παγκόσμια Ημέρα Θυρεοειδούς