Ένα πειραματικό χάπι πέτυχε την πλήρη ύφεση του καρκίνου σε 18 ασθενείς σχεδόν τελικού σταδίου με επιθετική λευχαιμία οι οποίοι δεν ανταποκρίθηκαν στις θεραπείες  Η οξεία μυελογενής λευχαιμία, είναι ο πιο συχνός καρκίνος του αίματος στους ενηλίκους. Το νέο φάρμακο, που ονομάζεται revumenib, έχει εξαλείψει πλήρως τον καρκίνο στο ένα τρίτο των συμμετεχόντων σε μια πολυαναμενόμενη κλινική μελέτη στις Ηνωμένες Πολιτείες. Τα αποτελέσματα είναι προκαταρκτικά και δεν υποδεικνύουν οριστική θεραπεία, αλλά οι ερευνητές είναι αισιόδοξοι. «Πιστεύουμε ότι αυτό το φαρμακευτικό προϊόν είναι εξαιρετικά αποτελεσματικό και ελπίζουμε να είναι προσβάσιμο σε όλους όσοι το χρειάζονται», λέει ο Δρ Ghayas Issa από το Κέντρο Καρκίνου MD Anderson στο Πανεπιστήμιο του Τέξας.

Το φάρμακο δεν δρα σε όλους τους ασθενείς. Οι ερευνητές έχουν επικεντρωθεί σε δύο γενετικούς υποτύπους, στους οποίους μια πρωτεΐνη που ονομάζεται μενίνη, επιτρέπει την εξέλιξη της λευχαιμίας. Το revumenib προσκολλάται στην πρωτεΐνη και την αναστέλλει, χάρη στην πολύπλοκη χημική συνταγή της. Η φόρμουλα, C32H47FN6O4S, έχει σώσει 18 ζωές. Τα πολλά υποσχόμενα αποτελέσματα δημοσιεύθηκαν την Τετάρτη στο Nature.

Ο αιματολόγος Pau Montesinos, συντονιστής της Ισπανικής Ομάδας Οξείας Μυελογενούς Λευχαιμίας, πιστεύει ότι οι νέες πληροφορίες είναι «αρκετά ελπιδοφόρες», αλλά τονίζει τις επιφυλάξεις: το revumenib πρέπει να δοκιμαστεί σε εκατοντάδες άτομα για να επιβεβαιωθεί η ασφάλεια και η αποτελεσματικότητά του. Η ομάδα του Montesinos, η Μονάδα Λευχαιμίας στο νοσοκομείο La Fe της Βαλένθια, θα συμμετάσχει στις επόμενες διεθνείς δοκιμές του χαπιού, που αναπτύχθηκε από την αμερικανική εταιρεία Syndax Pharmaceuticals.

Ο Μοντεσίνος προσθέτει επίσης ότι το φάρμακο από μόνο του δεν είναι πανάκεια. «Στη συντριπτική πλειοψηφία των περιπτώσεων, αυτές οι στοχευμένες θεραπείες, από μόνες τους, μπορούν να αναστρέψουν τη λευχαιμία, αλλά σπάνια τη θεραπεύουν», εξηγεί ο αιματολόγος. «Η στρατηγική είναι να συνδυαστούν αυτά τα νέα φαρμακευτικά προϊόντα με την κλασική χημειοθεραπεία ή άλλες μεθόδους». Ο μηχανισμός δράσης του Revumenib – η αναστολή της πρωτεΐνης μενίνης – είναι νέος. Ο ογκολόγος Ghayas Issa υπολογίζει ότι τα νέα χάπια θα μπορούσαν να ωφελήσουν σχεδόν 400.000 άτομα με οξείες λευχαιμίες που είναι ανθεκτικές σε άλλες θεραπείες, συμπεριλαμβανομένης της μυελογενούς και της λεμφοκυτταρικής.

Το Revumenib έχει ένα ακόμη αδύνατο σημείο, όπως επισήμανε ο αιματολόγος Eytan Stein από το Memorial Sloan Kettering Cancer Center στη Νέα Υόρκη, ο οποίος ηγήθηκε των δοκιμών. «Η κύρια αχίλλειος πτέρνα φαίνεται να είναι η ανάπτυξη μεταλλάξεων στη θέση σύντηξης του φαρμάκου, η οποία προκαλεί αντίσταση», εξηγεί ο ερευνητής. Το Revumenib είχε κάποια θετική επίδραση στους μισούς από τους 60 συμμετέχοντες στην κλινική δοκιμή. Σε ορισμένους από τους ασθενείς, ωστόσο, η πρωτεΐνη μενίνη άλλαξε ελαφρώς, προκαλώντας αντίσταση στη θεραπεία, παρόμοια με το πώς μεταλλάσσονται τα βακτήρια για να γίνουν ανθεκτικά στα αντιβιοτικά.

«Αυτό δείχνει ότι βρισκόμαστε στο σωστό δρόμο και ότι ο στόχος του φαρμάκου [της πρωτεΐνης μενίνης] είναι κρίσιμος για την ανάπτυξη λευχαιμίας με αυτούς τους γενετικούς υποτύπους», λέει ο Stein. Για να αποφευχθούν τέτοιες μεταλλάξεις αντοχής, οι συγγραφείς προτείνουν το συνδυασμό φαρμακευτικών προϊόντων με διαφορετικούς μηχανισμούς δράσης.

 

Πηγές:
El Pais

Ειδήσεις υγείας σήμερα
"Λαϊκό": Για πρώτη φορά, ράντζα στη Μονάδα Μεταμοσχεύσεων
Εντοπίστηκαν εκατοντάδες νέα γονίδια που συνδέονται με τη διαταραχή χρήσης καπνού
Ασκήσεις για να κρατάτε σε φόρμα τον εγκέφαλο