Ο FDA ενέκρινε τα δισκία leucovorin calcium της GSK για τη θεραπεία της εγκεφαλικής ανεπάρκειας φυλλικού οξέος σε ενήλικες και παιδιατρικούς ασθενείς που έχουν επιβεβαιωμένη μετάλλαξη στο γονίδιο folate receptor 1 (CFD-FOLR1), καθιστώντας το την πρώτη θεραπεία για αυτή τη σπάνια γενετική πάθηση.

Όπως αναφέρεται σε ανακοίνωση του Οργανισμού, η έγκριση βασίστηκε σε συστηματική ανασκόπηση της δημοσιευμένης βιβλιογραφίας σχετικά με το θέμα, η οποία περιλάμβανε δημοσιευμένες αναφορές περιστατικών με πληροφορίες σε επίπεδο ασθενή, καθώς και μηχανιστικά δεδομένα.

«Η έγκριση αποτελεί ένα σημαντικό ορόσημο για τους ασθενείς που ζουν με ανεπάρκεια μεταφοράς φυλλικού οξέος στον εγκέφαλο λόγω της παραλλαγής FOLR1, μιας σπάνιας γενετικής πάθησης για την οποία δεν υπήρχαν μέχρι σήμερα εγκεκριμένες θεραπευτικές επιλογές από τον FDA», δήλωσε σε ανακοίνωσή του ο Επίτροπος του FDA, Marty Makary, MD, MPH. «Αυτή η ενέργεια μπορεί να ωφελήσει ορισμένα άτομα με ανεπάρκεια μεταφοράς φυλλικού οξέος στον εγκέφαλο που σχετίζεται με το FOLR1 και τα οποία έχουν αναπτυξιακές καθυστερήσεις με αυτιστικά χαρακτηριστικά».

Στις ΗΠΑ, η λευκοβορίνη ενδείκνυται για τη μείωση της τοξικότητας και την εξουδετέρωση των επιδράσεων της μειωμένης αποβολής της μεθοτρεξάτης και των ακούσιων υπερδοσολογιών ανταγωνιστών του φολικού οξέος. Η GSK διέθετε στην αγορά τη λευκοβορίνη με την εμπορική ονομασία Wellcovorin από το 1983 έως το 1997 και τώρα είναι διαθέσιμη στις ΗΠΑ ως γενόσημο φάρμακο.

Όπως περιγράφεται από τον FDA, πιθανές ανεπιθύμητες ενέργειες που σχετίζονται με το leucovorin περιλαμβάνουν κνησμό, εξάνθημα, κνίδωση, δύσπνοια, ρίγη και διαταραχή της θερμορύθμισης.

Η έγκριση αυτή, παρέχει επίσης ένα καλό παράδειγμα του πώς δεδομένα από την “πραγματική κλινική πρακτική” (real-world evidence) μπορούν να οδηγήσουν σε έγκριση από τον FDA, όταν το προϊόν αποδεικνύεται ότι προσφέρει σαφές κλινικό όφελος σε σύγκριση με αυτό που παρατηρείται στη φυσική πορεία της νόσου.

Πηγές:
https://www.hcplive.com/view/fda-approves-leucovorin-calcium-wellcovorin-tablets-as-first-cerebral-folate-deficiency-treatment

Ειδήσεις υγείας σήμερα
Nα μειωθεί η λίστα των αποζημιούμενων
Εφαρμογή σε smartphone κατά της πρόωρης εκσπερμάτισης
Ποια είναι τα οφέλη του τσαγιού Matcha