Ένας νέος τύπος νανοαντισώματος ενδέχεται να ανοίξει τον δρόμο για ουσιαστική αναβάθμιση στη θεραπεία της κυστικής ίνωσης.

Ερευνητές από το Πανεπιστημιακό Νοσοκομείο Charite του Βερολίνου και το Ινστιτούτο Μοριακής Φαρμακολογίας Leibniz (FMP) ανέπτυξαν για πρώτη φορά ένα κυτταροδιαπερατό τμήμα αντισώματος που δρα απευθείας στο εσωτερικό των κυττάρων, σταθεροποιώντας τον ελαττωματικό CFTR δίαυλο και βελτιώνοντας τη λειτουργία του, σύμφωνα με δημοσίευση στο επιστημονικό περιοδικό Nature Chemical Biology.

Η κυστική ίνωση προκαλείται στις περισσότερες περιπτώσεις από τη μετάλλαξη F508del στο γονίδιο CFTR, η οποία οδηγεί σε λανθασμένη αναδίπλωση της πρωτεΐνης και πρόωρη αποδόμησή της μέσα στο κύτταρο.

Ως αποτέλεσμα, διαταράσσεται η μεταφορά νερού και αλάτων και συσσωρεύεται παχύρρευστη βλέννα στους πνεύμονες, γεγονός που ευνοεί χρόνιες λοιμώξεις και φλεγμονές. Οι σύγχρονες θεραπείες με τροποποιητές CFTR – ιδιαίτερα ο συνδυασμός Elexacaftor, Tezacaftor και Ivacaftor – έχουν ήδη βελτιώσει σημαντικά τη λειτουργία του διαύλου, ωστόσο δεν ανταποκρίνονται όλοι οι ασθενείς επαρκώς και σπάνια επιτυγχάνεται πλήρης αποκατάσταση.

Το νέο νανοαντίσωμα στοχεύει κατευθείαν την αιτία του προβλήματος, καθώς συνδέεται με την ελαττωματική πρωτεΐνη CFTR στο εσωτερικό του κυττάρου και υποστηρίζει τη σωστή αναδίπλωσή της. Με τη βοήθεια ειδικών πεπτιδίων που επιτρέπουν τη διείσδυση στα κύτταρα, μπορεί να φτάσει στους ιστούς των αεραγωγών.

Σε κυτταρικά μοντέλα ασθενών, το μόριο κατάφερε να σταθεροποιήσει τον ελαττωματικό δίαυλο και να αποκαταστήσει τη λειτουργία του, ενώ σε συνδυασμό με την καθιερωμένη τριπλή θεραπεία παρατηρήθηκε ισχυρή συνεργιστική δράση, με τη δραστηριότητα του CFTR να φτάνει έως και περίπου το 90% των φυσιολογικών επιπέδων.

Παρά τα ιδιαίτερα ενθαρρυντικά αποτελέσματα, η κλινική εφαρμογή της μεθόδου απαιτεί περαιτέρω έρευνα, όπως την ανάπτυξη κατάλληλων μορφών χορήγησης – για παράδειγμα εισπνεόμενων σκευασμάτων – καθώς και τη διερεύνηση της ασφάλειας, της ανοσολογικής απόκρισης και της αποτελεσματικότητας στον ανθρώπινο οργανισμό.

Παράλληλα, η προσέγγιση αυτή ενδέχεται να έχει ευρύτερη σημασία, καθώς οι ενδοκυτταρικές θεραπείες με νανοαντισώματα ανοίγουν νέες προοπτικές για την αντιμετώπιση και άλλων ασθενειών που σχετίζονται με λανθασμένα αναδιπλωμένες πρωτεΐνες.

Ειδήσεις υγείας σήμερα
ΕΟΠΑΕ: 4 χρόνια λειτουργίας του πρώτου Χώρου Εποπτευόμενης Χρήσης στην Ελλάδα
URSAPHARM: Με επίκεντρο την οφθαλμολογία και τη φροντίδα της ξηροφθαλμίας
Τα καλύτερα ροφήματα για πριν τον ύπνο