Οι CAR-T (Chimeric antigen receptor T cells) θεραπείες είναι γενετικές θεραπείες που στοχεύουν στη θεραπεία κατά του καρκίνου. Τα Τ λεμφοκύτταρα αφαιρούνται από το αίμα ενός ασθενούς και τροποποιούνται γενετικά ώστε να εκφράζουν έναν υποδοχέα ικανό να ταυτοποιεί και να στοχεύει συγκεκριμένα καρκινικά κύτταρα.

Πρόκειται για μια νέα και εξαιρετικά εξατομικευμένη προσέγγιση της θεραπείας του καρκίνου. Τα κύτταρα Car-T αποτελούν πηγή ελπίδας για τους ασθενείς, τις οικογένειες και τους επαγγελματίες υγείας για τη θεραπεία ορισμένων καρκίνων του αίματος που είναι ανθεκτικοί ή υποτροπιάζοντες. Στις κλινικές δοκιμές, το εκτιμώμενο ποσοστό επιβίωσης ενός έτους για ασθενείς με ορισμένα λεμφώματα που απειλούν τη ζωή τους κυμαίνεται μεταξύ 40% και 60% για τις δύο θεραπείες CAR-T που είναι ήδη διαθέσιμες στην Ευρώπη.

Αυτά τα δεδομένα είναι ενθαρρυντικά, καθώς δεν υπάρχουν εναλλακτικές θεραπείες για τον συγκεκριμένο πληθυσμό. Παρ’ όλα αυτά, οι έρευνες έχουν γεννήσει μερικές σημαντικές ανησυχίες, ιδίως όσον αφορά τις μακροπρόθεσμες επιδράσεις και τις σοβαρές παρενέργειες που παρατηρήθηκαν.

Υπάρχουν δύο διαθέσιμες θεραπείες στην Ευρώπη σήμερα, το tisagenlecleucel της Novartis και το axicabtagene ciloleucel της Gilead Sciences.

Οι Γιατροί του Κόσμου έχουν εκφράσει την αντίθεσή τους σχετικά με το δίπλωμα ευρεσιτεχνίας αφορά το Kymriah®. Το Kymriah® αναπτύχθηκε από το Πανεπιστήμιο της Πενσυλβανίας και τη φαρμακευτική εταιρία Novartis. Είναι η πρώτη θεραπεία CAR-T στον κόσμο που απέκτησε έγκριση για την πρώτη του ένδειξη, Οξεία Λεμφοβλαστική Λευχαιμία (ALL). Η έγκριση αυτή εκδόθηκε από την FDA (Διαχείριση Τροφίμων και Φαρμάκων) στις Ηνωμένες Πολιτείες Αμερικής τον Αύγουστο του 2017. Η θεραπεία έλαβε επίσης έγκριση από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων τον Αύγουστο του 2018.

Το φάρμακο εγκρίνεται για δύο ενδείξεις:

  • Τη θεραπεία παιδιατρικών και νεαρών ενηλίκων έως 25 ετών με οξεία λεμφοβλαστική λευχαιμία κυττάρων Β (ALL) που είναι ανθεκτική, σε υποτροπή μετά από μεταμόσχευση αιματοποιητικώβλαστικών κυττάρων ή σε δεύτερη ή μετέπειτα υποτροπή.
  • Τη θεραπεία ενηλίκων ασθενών με υποτροπιάζον ή ανθεκτικό διάχυτο μεγάλο Β-λεμφικό κύτταρο μετά από δύο ή περισσότερες συστηματικές θεραπείες. Η άλλη διαθέσιμη CAR-T θεραπεία, η Yescarta®, ενδείκνυται για τη θεραπεία ενήλικων ασθενών με υποτροπιάζον ή ανθεκτικό διάχυτο μεγάλο Β-λεμφικό κύτταρο μετά από δύο ή περισσότερες σειρές θεραπείας.

Πηγές: Γιατροί του Κόσμου