Επιστήμονες από το Ινστιτούτο Παιδικής Έρευνας του Σιάτλ και το Ινστιτούτο Έρευνας Benaroya βρήκαν έναν πιθανό τρόπο να απενεργοποιήσουν την καταστροφική αυτοάνοση απόκριση στον διαβήτη τύπου 1 με την επεξεργασία των γονιδίων των Τ -κυττάρων των ασθενών.

Η ομάδα έδειξε ότι με την επεξεργασία των γονιδίων CD4 + Τ κύτταρα που εκφράζουν μια πρωτεΐνη που ονομάζεται FOXP3, θα μπορούσε να μετατρέψει τα κύτταρα σε κύτταρα με ανοσοκατασταλτικές ιδιότητες, σύμφωνα με μία νέα μελέτη που δημοσιεύθηκε στο περιοδικό Science Translational Medicine. Χρησιμοποιώντας την τεχνολογία υποδοχέα Τ κυττάρων (TCR) που έχει ερευνηθεί ως αντικαρκινική θεραπεία, οι ερευνητές σχεδίασαν περαιτέρω τα κύτταρα για να είναι ειδικά για αντιγόνα.

Τα κατασκευασμένα κύτταρα βοήθησαν στην πρόληψη του διαβήτη τύπου 1 σε ποντίκια, ανέφεραν σε πρόσφατη συνάντηση της Αμερικανικής Εταιρείας Γονιδίων και Κυτταρικής Θεραπείας.

Στον διαβήτη τύπου 1, τα Τ- κύτταρα του σώματος προσβάλλουν κατά λάθος βήτα -κύτταρα που παράγουν ινσουλίνη στο πάγκρεας. Τα ρυθμιστικά Τ -κύτταρα, ή τα Τ ρυθμιστικά λεμφοκύτταρα , τα οποία υποτίθεται ότι ελέγχουν τις ανοσολογικές επιθέσεις, επίσης δεν λειτουργούν κανονικά.

Θεωρητικά, η χρήση Τ ρυθμιστικών λεμφοκυττάρων  για τη θεραπεία του διαβήτη τύπου 1 έχει νόημα. Το πρόβλημα είναι ότι δεν υπάρχουν αρκετά Τ ρυθμιστικά λεμφοκύτταρα  στο περιφερικό αίμα για να αντλήσουν και είναι δύσκολο να τα επεκτείνουν έξω από το σώμα διατηρώντας παράλληλα τις ανοσοκατασταλτικές τους λειτουργίες.

Η ομάδα του Seattle Children and Benaroya επικεντρώθηκε στο FOXP3, τον κύριο παράγοντα μεταγραφής των θυμικών Τ ρυθμιστικών λεμφοκυττάρων.

Για καταστάσεις στις οποίες είναι γνωστά τα αυτοαντιγόνα που προκαλούν ασθένειες, η ανάπτυξη ειδικών αντιγόνων Τ ρυθμιστικών λεμφοκυττάρων  μπορεί να είναι πιο ισχυρή για τον έλεγχο της νόσου, υποστήριξαν οι ερευνητές. Έτσι, δοκίμασαν την ιδέα σε ένα μοντέλο ποντικού με πολλαπλή σκλήρυνση, αποδεικνύοντας ότι τα επεξεργασμένα κύτταρα μείωσαν τη δραστηριότητα των Τ -κυττάρων που προκαλούν ασθένειες σε μεγαλύτερο βαθμό από ό, τι τα μη-αντιγόνα ειδικά Τ ρυθμιστικά λεμφοκύτταρα.

«Αυτά τα δεδομένα προσφέρουν την πρώτη απόδειξη ότι η μηχανική μέσω της ενεργοποίησης του FOXP3 είναι αρκετή για να δημιουργήσει ένα λειτουργικό προϊόν κυττάρων τύπου Τ ρυθμιστικών λεμφοκυττάρων», δήλωσε ο David Rawlings, MD, διευθυντής του Κέντρου Ανοσολογίας και Ανοσοθεραπειών στο Seattle Children, σε μια δήλωσή του.

Οι ερευνητές ανέφεραν πρόσφατα, θετικά προκλινικά αποτελέσματα στον διαβήτη στην ετήσια εκδήλωση της American Society of Gene & Cell Therapy τον Μάιο.

Την ίδια στιγμή, επιστήμονες στο Πανεπιστήμιο της Ουάσινγκτον στο Σεντ Λούις, χρησιμοποίησαν πρόσφατα το CRISPR-Cas9 για να διορθώσουν το μεταλλαγμένο γονίδιο WFS1 σε πολυδύναμα βλαστικά κύτταρα σε ασθενείς με τον σπάνιο παιδικό διαβήτη που ονομάζεται σύνδρομο Wolfram και τα μετέτρεψαν σε βήτα -κύτταρα. Μια άλλη ομάδα στο Πανεπιστήμιο του Ουισκόνσιν-Μάντισον αφαίρεσε το γονίδιο IRE1-alpha σε βήτα κύτταρα.