Στο πλαίσιο του Παγκόσμιου Προγράμματος της Διαχειριζόμενης Πρόσβασης (MAP) που εγκαινίασε από πέρυσι η Novartis Gene Therapies - Avexis- φέτος ορίστηκε να δοθεί η εφάπαξ γονιδιακή θεραπεία onasemnogene abeparvovec σε 100 επιλέξιμους ασθενείς με νωτιαία μυϊκή ατροφία (SMA). Πρόκειται για ασθενείς που είναι κάτω των δύο ετών και βρίσκονται σε χώρες όπου το σκεύασμα δεν έχει λάβει κανονιστική έγκριση. Υπενθυμίζεται ότι και πέρυσι δόθηκαν από το σκεύασμα 100 δόσεις δωρεάν.

Μέχρι σήμερα, περισσότερα από 700 ασθενείς συνολικά έχουν λάβει το φάρμακο  το οποίο έχει πλέον εγκριθεί σε 37 χώρες, ενώ αναμένονται πρόσθετες εγκρίσεις στην Ελβετία, την Αυστραλία, την Αργεντινή και τη Νότια Κορέα το πρώτο εξάμηνο του 2021. 

«Το παγκόσμιο πρόγραμμα διαχειριζόμενης πρόσβασης δημιουργήθηκε για να βοηθήσει στην αντιμετώπιση ορισμένων παγκόσμιων αναγκών για τη θεραπεία βρεφών με νωτιαία μυϊκή ατροφία). Είμαστε στην ευχάριστη θέση να αναφέρουμε ότι καταφέραμε να παραδώσουμε το φάρμακο σε 24 νέες χώρες μέχρι σήμερα με τρόπο που μας επέτρεψε να διαχειριστούμε τους περιορισμούς εφοδιασμού μας και άλλα ρυθμιστικά και υλικοτεχνικά εμπόδια, ενώ αντιμετωπίζουμε μια παγκόσμια πανδημία. Στην πραγματικότητα, περισσότερο από το 80% των δόσεων χορηγήθηκε σε μωρά σε όλες τις γωνιές του κόσμου μετά την έναρξη της πανδημίας, σε χώρες όπως η Χιλή, το Μεξικό, η Τυνησία, η Λευκορωσία, η Ινδία, η Μαλαισία, Ηνωμένα Αραβικά Εμιράτα και Βιετνάμ», δήλωσε ο Ντέιβιντ Λένον, Πρόεδρος της Novartis Gene Therapies. 

"Παραμένουμε δεσμευμένοι να διευρύνουμε την πρόσβαση στο onasemnogene abeparvovec, μεταξύ άλλων μέσω καινοτόμων προγραμμάτων που επιτρέπουν και ενθαρρύνουν την πρόωρη πρόσβαση, όπως η πρωτοβουλία  για την One Day Access στην Ευρώπη, συμπλήρωσε ο ίδιος. 

 

Πηγές: Novartis.com