Η Ρυθμιστική Υπηρεσία Φαρμάκων και Υγειονομικών Προϊόντων (MHRA) χορήγησε άδεια κυκλοφορίας στη Biogen για ένα σχήμα υψηλότερης δόσης του Spinraza (nusinersen) για τη θεραπεία της 5q νωτιαίας μυϊκής ατροφίας (SMA).

Το επικαιροποιημένο σχήμα περιλαμβάνει ταχύτερη φάση φόρτισης για ασθενείς «χωρίς προηγούμενη θεραπεία» (treatment-naïve), με δύο δόσεις των 50 mg που χορηγούνται με διαφορά 14 ημερών, ακολουθούμενες από δόσεις συντήρησης των 28 mg κάθε τέσσερις μήνες. Ασθενείς που μεταβαίνουν από το υφιστάμενο σχήμα των 12 mg θα λάβουν μία εφάπαξ δόση 50 mg πριν περάσουν στο ίδιο σχήμα συντήρησης.

Η απόφαση υποστηρίζεται από τα δεδομένα της μελέτης φάσης 2/3, DEVOTE, και της μακροχρόνιας επέκτασής της, οι οποίες αξιολόγησαν το σχήμα υψηλότερης δόσης τόσο σε ασθενείς χωρίς προηγούμενη θεραπεία όσο και σε ασθενείς που είχαν ήδη λάβει τη δόση των 12 mg.

Η SMA είναι μια σπάνια γενετική νευρομυϊκή πάθηση που επηρεάζει περίπου 1.600 άτομα στο Ηνωμένο Βασίλειο, με περίπου 70 παιδιά να γεννιούνται με την πάθηση κάθε χρόνο. Η πιο κοινή μορφή, η 5q SMA, η οποία ευθύνεται για περίπου το 95% των περιπτώσεων, προκαλείται από αλλαγές σε ένα γονίδιο που είναι υπεύθυνο για την παραγωγή της πρωτεΐνης κινητικού νευρώνα επιβίωσης (SMN). Αυτό οδηγεί σε προοδευτική μυϊκή αδυναμία και απώλεια κίνησης.

Σε όλη τη μελέτη, οι ανεπιθύμητες ενέργειες ήταν σύμφωνες με το γνωστό προφίλ ασφάλειας του nusinersen, δήλωσε η εταιρεία, χωρίς να εντοπιστούν νέες ανησυχίες για την ασφάλεια κατά τη μακροπρόθεσμη παρακολούθηση. Τα πιο συχνά αναφερόμενα συμβάντα περιελάμβαναν πνευμονία, COVID-19, πνευμονία από εισρόφηση και υποσιτισμό.

Το σχήμα υψηλότερης δόσης έχει ήδη εγκριθεί στις ΗΠΑ, την ΕΕ, την Ελβετία και την Ιαπωνία, με τη Biogen να συνεχίζει να συνεργάζεται με τις ρυθμιστικές αρχές για την επέκταση της πρόσβασης παγκοσμίως.

Η νόσος στην Ελλάδα

Η επίπτωση της νόσου στην Ελλάδα εκτιμάται σε τουλάχιστον 1:12.000 νεογνά. Ως εκ τούτου, υπολογίζεται ότι κάθε χρόνο γεννιούνται περίπου 8 νέοι ασθενείς, αριθμός που επηρεάζεται τόσο από το συνολικό πλήθος γεννήσεων στη χώρα όσο και από τους εφαρμοζόμενους προληπτικούς ελέγχους.

Πηγές:
pmlive.com

Ειδήσεις υγείας σήμερα
'Ερχεται ολοκληρωμένη Xάρτα πρόληψης
ΗΔΥΚΑ: Συνεδρίαση του διοικητικού συμβουλίου παρουσία Γεωργιάδη
Ενημερωτική εκδήλωση της Greenpeace για τα μεταλλαγμένα τρόφιμα