Τα βιο-ομοειδή φάρμακα στην Ευρωπαϊκή Ένωση - Οδηγός ΕΜΑ προς τους επιστήμονες της Υγείας

Το πρώτο βιο-ομοειδές φάρμακο εγκρίθηκε στην Ευρωπαϊκή Ένωση το 2006 και από τότε έχει γίνει σημαντική διείσδυση των συγκεκριμένων προϊόντων στην καθημερινότητα ασθενών και επιστημόνων Υγείας.

Την τελευταία δεκαετία, οι ευρωπαϊκές αρχές έχουν εγκρίνει τον μεγαλύτερο αριθμό βιοομοειδών παγκοσμίως και έχουν, ως εκ τούτου, συσσωρεύσει σημαντική πείρα όσον αφορά τη χρήση και την ασφάλειά τους.

Ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (ΕΜΑ) και η Ευρωπαϊκή Επιτροπή εξέδωσαν έναν σύντομο οδηγό, με τον οποίο παρέχουν πληροφορίες και στοιχεία για τα βιο-ομοειδή φάρμακα.

Στον οδηγό, επισημαίνεται πως οι επιστήμονες αποκτούν ολοένα και μεγαλύτερη πείρα στη χρήση των συγκεκριμένων θεραπειών.

Τι είναι να βιο-ομοειδή; Σύμφωνα με τον καθηγητή Guido Rasi, εκτελεστικό διευθυντή του ΕΜΑ, τα βιολογικά φάρμακα, τα οποία συχνά προέρχονται από την εφαρμογή πρωτοποριακών βιοτεχνολογικών μεθόδων, έχουν αλλάξει ριζικά τις προοπτικές για τους ασθενείς με χρόνιες παθήσεις και νόσους που προξενούν αναπηρίες.

Ένα ολοένα και μεγαλύτερο ποσοστό των βιολογικών φαρμάκων είναι "βιο-ομοειδή". Πρόκειται για φάρμακα σε μεγάλο βαθμό παρόμοια, σε όλες τις ουσιώδεις παραμέτρους, με ένα ήδη εγκεκριμένο βιολογικό φάρμακο.

Η Ευρωπαϊκή Ένωση άνοιξε τον δρόμο της ρύθμισής τους, αφενός θεσπίζοντας ένα σταθερό πλαίσιο για την έγκρισή τους, και αφετέρου διαμορφώνοντας την ανάπτυξή τους σε παγκόσμια κλίμακα.

Τα στοιχεία που προκύπτουν από τη δεκαετή κλινική πείρα δείχνουν ότι τα βιοομοειδή που έχουν εγκριθεί μέσω του EMA μπορούν να χρησιμοποιούνται με ασφάλεια και αποτελεσματικότητα σε όλες τις εγκεκριμένες ενδείξεις τους, όπως τα υπόλοιπα βιολογικά φάρμακα.

Βιοομοειδές είναι ένα βιολογικό φάρμακο σε μεγάλο βαθμό παρόμοιο με άλλο βιολογικό φάρμακο που έχει ήδη εγκριθεί (φάρμακο αναφοράς).

Επειδή παράγεται σε ζώντες οργανισμούς, ενδέχεται να υπάρχουν μερικές ελάσσονες διαφορές από το φάρμακο αναφοράς. Αυτές οι ελάσσονες διαφορές είναι άνευ σημασίας από κλινική άποψη, δηλαδή δεν αναμένονται διαφορές ως προς την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα.

Η φυσική μεταβλητότητα είναι εγγενής σε όλα τα βιολογικά φάρμακα και πάντοτε εφαρμόζονται αυστηροί έλεγχοι προκειμένου να διασφαλίζεται ότι αυτή δεν επηρεάζει τον τρόπο δράσης του φαρμάκου ή την ασφάλειά του.

Έγκριση

Τα βιοομοειδή εγκρίνονται σύμφωνα με τα ίδια πρότυπα φαρμακευτικής ποιότητας, ασφάλειας και αποτελεσματικότητας που ισχύουν για όλα τα εγκεκριμένα στην Ευρωπαϊκή Ένωση βιολογικά φάρμακα.

Στόχος της ανάπτυξής τους είναι να αποδειχθεί η βιοομοιότητα - μεγάλου βαθμού ομοιότητα ως προς τη δομή, τη βιολογική δραστικότητα και την αποτελεσματικότητα, την ασφάλεια και το προφίλ ανοσογονικότητας.

Όταν αποδεικνύεται, ένα βιοομοειδές μπορεί να βασίζεται στην εμπειρία που έχει αποκτηθεί από το φάρμακο αναφοράς όσον αφορά την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα. Έτσι, αποφεύγεται η περιττή επανάληψη των κλινικών δοκιμών που έχουν ήδη πραγματοποιηθεί με το φάρμακο αναφοράς.

Η βιοομοιότητα βασίζεται σε ολοκληρωμένες μελέτες συγκρισιμότητας με τα φάρμακα αναφοράς.

Εάν ένα βιοομοειδές είναι σε μεγάλο βαθμό παρόμοιο με ένα φάρμακο αναφοράς και έχει συγκρίσιμη ασφάλεια και αποτελεσματικότητα για μία θεραπευτική ένδειξη, τα δεδομένα ασφάλειας και αποτελεσματικότητας μπορούν να παρεκταθούν σε άλλες ενδείξεις ήδη εγκεκριμένες για το φάρμακο αναφοράς.

Παρέκταση

Η παρέκταση πρέπει να υποστηρίζεται από όλα τα επιστημονικά στοιχεία που προέρχονται από μελέτες συγκρισιμότητας (ποιότητας, μη κλινικές και κλινικές). Δεν αποτελεί καινοφανή έννοια, αλλά μια καθιερωμένη επιστημονική αρχή που χρησιμοποιείται συστηματικά όταν βιολογικά φάρμακα με αρκετές εγκεκριμένες ενδείξεις υπόκεινται σε μείζονες αλλαγές στη διαδικασία παρασκευής τους (για την εισαγωγή μιας νέας σύνθεσης).

Στις περισσότερες περιπτώσεις, οι κλινικές δοκιμές δεν επαναλαμβάνονται για όλες τις ενδείξεις και οι αλλαγές εγκρίνονται με βάση την ποιότητα και τις in vitro μελέτες συγκρισιμότητας.

Όλες οι ενδείξεις των βιολογικών φαρμάκων (συμπεριλαμβανομένων των βιοομοειδών) έχουν χορηγηθεί με βάση έγκυρα επιστημονικά στοιχεία.

Ασφάλεια

Η ασφάλεια των βιοομοειδών παρακολουθείται μέσω των δραστηριοτήτων φαρμακοεπαγρύπνησης, όπως για οποιοδήποτε άλλο φάρμακο. Δεν υπάρχει συγκεκριμένη απαίτηση ασφάλειας εφαρμόσιμη μόνο στα βιοομοειδή λόγω της διαφορετικής διαδικασίας ανάπτυξής τους.

Την τελευταία δεκαετία, το σύστημα παρακολούθησης της Ευρωπαϊκής Ένωσης για τα θέματα σχετικά με την ασφάλεια, δεν έχει εντοπίσει σχετική διαφορά ως προς τη φύση, τη σοβαρότητα ή τη συχνότητα των ανεπιθύμητων ενεργειών ανάμεσα στα βιοομοειδή και τα φάρμακα αναφοράς τους.

Ο ΕMA δεν προβαίνει σε ρυθμίσεις όσον αφορά την ανταλλαξιμότητα, την αλλαγή και την υποκατάσταση ενός φαρμάκου αναφοράς από το βιοομοειδές του. Αυτές οι διαδικασίες εμπίπτουν στην αρμοδιότητα των κρατών μελών της Ευρωπαϊκής Ένωσης.