Τον Ιανουάριο του 2019, ο τότε Επίτροπος του FDA Scott Gottlieb είχε προχωρήσει στην τολμηρή πρόβλεψη ότι μέχρι το 2025 θα ενέκρινε ο Οργανισμός 10 με 20 γονιδιακές και κυτταρικές θεραπείες κάθε χρόνο. Την εποχή εκείνη, 800 τέτοιες θεραπείες ήταν  σε εξέλιξη και ο FDA είχε ως στόχο να προσλάβει 50 νέους κλινικούς αναθεωρητές, οι οποίοι θα αναλάμβαναν τον χειρισμό και την ανάπτυξη των σχετικών προϊόντων.

Σύμφωνα με το δημοσίευμα, οι θεραπείες αυτές αναμένεται να ανακάμψουν το 2020, καθώς αρκετές εταιρείες βρίσκονται σε φάση σταδιακής ανάπτυξης των γονιδιακών και κυτταρικών θεραπειών τους διεκδικώντας την έγκριση από τον FDA. Μεταξύ των εταιρειών που αναμένεται να κάνουν σημαντικά βήματα στις γονιδιακές και κυτταρικές θεραπείες το επόμενο έτος είναι η Biomarin, με το σκεύασμά της για τη θεραπεία της αιμορροφιλίας A, η Sarepta με τη γονιδιακή της θεραπεία για τη μυϊκή δυστροφία Duchenne, καθώς και άλλοι παίκτες που αναπτύσσουν κυτταρικές θεραπείες, όπως η Bristol-Myers Squibb και η Gilead.

Αλλά μια τέτοια εκρηκτική ανάπτυξη δεν σημαίνει ότι στερείται και προκλήσεων. Οι γονιδιακές και κυτταρικές θεραπείες απαιτούν τεράστιες αρχικές επενδύσεις σε σύνθετες διαδικασίες παραγωγής, καθώς και καινοτόμες προσεγγίσεις για την εξασφάλιση της ασφαλιστικής τους πληρωμής, όταν οι τιμές τους είναι εξαιρετικά υψηλές, όπως για παράδειγμα το κόστος της γονιδιακής θεραπείας της Νovartis, onasemnogene abeparvovec-xioi που είναι για τη νωτιαία μυϊκή ατροφία και ανέρχεται στα 2 εκατ. δολ. 

Την ίδια στιγμή, οι φαρμακοβιομηχανίες αντιμετωπίζουν την πρόκληση πώς θα  ενσωματώσουν τις  γονιδιακές και κυτταρικές θεραπείες στη γενικότερη επιχειρηματική τους δραστηριότητα », δήλωσε ο Michael Choy, συνεργάτης και διευθύνων σύμβουλος της Boston Consulting Group, σε συνέντευξή του στο FiercePharma.". Απαιτούν διαφορετικό ρυθμό εξέλιξης και εξειδικευμένη εμπειρογνωμοσύνη. Προς το παρόν, οι εταιρείες "στριμώχνουν" τις γονιδιακές θεραπείες στο σημερινό μοντέλο τους, αλλά μακροπρόθεσμα θα πρέπει να γίνουν αλλαγές.»

Αυτό θα γίνει ολοένα και πιο σαφές το 2020, καθώς τόσο οι φαρμακευτικοί κολοσσοί όσο και οι μικρότεροι παίκτες κινούνται προς την κλινική ανάπτυξη γονιδιακών και κυτταρικών θεραπειών. Ο John Zaia, Διευθυντής του Κέντρου Γονιδιακής Θεραπείας στην Πόλη της Ελπίδας (City of Hope), προβλέπει ότι θα υπάρχουν τουλάχιστον τρεις εγκρίσεις από τον  FDA για γονιδιακές και κυτταρικές θεραπείες το 2020. Αναμένει επίσης να δει ταχύτητα μεταξύ των εταιρειών που επιδιώκουν να βελτιώσουν την τεχνολογία τους, βάσει και των ιατρικών αναγκών.

Προσδοκίες

Για παράδειγμα, ο John Zaia πιστεύει ότι οι έτοιμες κυτταρικές θεραπείες για τον καρκίνο, CAR-T θα δείξουν υψηλές προσδοκίες από τις πρώτες μελέτες.  Η πρώτη γενιά θεραπειών CAR-T που εγκρίθηκαν από τον FDA, η Kymriah της Novartis και η Yescarta της Gilead, χρειάζονται αρκετές εβδομάδες για να δείξουν αποτελέσματα. Απαιτείται η απομάκρυνση των Τ κυττάρων από τους ασθενείς και εν συνεχεία η αναγνώριση και η επίθεση στους καρκίνους των ασθενών. Αρκετές εταιρείες προωθούν τις ανοικτές θεραπείες CAR-T, συμπεριλαμβανομένης της Precision BioSciences, η οποία έχει δημιουργήσει ένα εργοστάσιο παραγωγής εξοπλισμένο για να κάνει 10.000 δόσεις ανά έτος.

Οι γονιδιακές θεραπείες για κληρονομικές ασθένειες θα προχωρήσουν και το 2020, προβλέπει ο John Zaia, τονίζοντας ότι το κέντρο της πόλης του είναι ένας από τους συμμετέχοντες σε μια μελέτη φάσης 1 της γονιδιακής θεραπείας του CSL Behring για τη θεραπεία ενηλίκων με δρεπανοκυτταρική νόσο.

Το CSL θα αγωνιστεί εναντίον αρκετών εταιρειών που ασχολούνται με τη νόσο, συμπεριλαμβανομένης της Bluebird Bio, η οποία δοκιμάζει τη γονιδιακή θεραπεία της βήτα θαλασσαιμίας Zynteglo στη δρεπανοκυτταρική νόσο. "Υπάρχει μεγάλη ώθηση από πολλά ερευνητικά κέντρα για να θεραπευθεί η δρεπανοκυτταρική νόσο και τα πρώιμα αποτελέσματα με τη χρήση γονιδιακής θεραπείας φαίνονται πολύ ελπιδοφόρα", δήλωσε ο John Zaia. 

Με τόσο ισχυρή έρευνα και ανάπτυξη που βρίσκεται σε εξέλιξη στις γονιδιακές και κυτταρικές θεραπείες, δεν αποτελεί έκπληξη ότι αρκετοί παίκτες εντείνουν τις επενδύσεις τους στον τομέα της παρασκευής. Τον Οκτώβριο, η Sanofi δήλωσε ότι θα αναβαθμίσει ένα εργοστάσιο εμβολίων στη Γαλλία, ώστε να μπορεί να χρησιμοποιηθεί για την παραγωγή γονιδιακής θεραπείας.

Παραγωγή

Η Pfizer θα επενδύσει 19 εκατομμύρια δολάρια για μια εγκατάσταση στη Βόρεια Καρολίνα που θα χρησιμεύσει ως κέντρο παραγωγής για θεραπείες γονιδίων. Ακόμη και το Πανεπιστήμιο του Χάρβαρντ μπαίνει στο παιχνίδι αυτών των θεραπειών, σε συνεργασία με μία κοινοπραξία εταιρειών, προκειμένου να κατασκευαστεί μία νέα μονάδα αξίας 50 εκατομμυρίων δολαρίων αφιερωμένη στη λήψη κυτταρικών θεραπειών και ιικών φορέων για γονιδιακές θεραπείες.

Το ερώτημα, ωστόσο είναι πώς θα μπορέσει το σύστημα υγειονομικής περίθαλψης να πληρώσει για όλες αυτές τις πολύπλοκες θεραπείες; Είναι μια ερώτηση που θα συνεχίσει να απασχολεί τη βιομηχανία, δήλωσε ο Choy της BCG. "Υπάρχει μεγάλο ενδιαφέρον για τις πληρωμές βάσει των αποτελεσμάτων με την πάροδο του χρόνου, αλλά το ζήτημα είναι ότι είναι πολύ δύσκολο να εφαρμοστούν επειδή η υποδομή για την παρακολούθηση των αποτελεσμάτων με την πάροδο του χρόνου δεν υπάρχει πραγματικά", ανέφερε ο ίδιος.

Παρόλα αυτά, οι πληρωτές και οι φαρμακευτικές εταιρείες υπονοούν την προθυμία τους να θέσουν την υποδομή αυτή σε λειτουργία. Η Pfizer, η οποία αναπτύσσει γονιδιακές θεραπείες για τη μυϊκή δυστροφία και την αιμορροφιλία δήλωσε πρόσφατα ότι είναι σε επαφές με τους πληρωτές για καινοτόμες στρατηγικές πληρωμών. Η Novartis και η Spark έχουν ήδη πρωτοπορήσει σε στρατηγικές πληρωμών που αποκλίνουν από το σύνηθες σύστημα αμοιβών.

Η Novartis έχει συνάψει κάποια συμβόλαια αμοιβής για την εκτέλεση του Tisagenlecleucel, marketed  αξίας 475.000 δολαρίων. Από την άλλη, το Σεπτέμβριο, η Cigna συμφώνησε να καλύψει το (onasemnogene abeparvovec-xioi της Novartis και το Voretigene neparvovec της Spark σε πρόγραμμα ανά μήνα ανά μέλος.

Παίκτες

Παρά τις πολλές προκλήσεις στην κυτταρική και γονιδιακή θεραπεία, ορισμένοι παίκτες δείχνουν ότι είναι πιθανό να υπάρξει μια ισχυρή αγορά για αυτές τις καινοτόμες θεραπείες. Κατά το πρώτο τρίμηνο της αγοράς, το onasemnogene abeparvovec-xioi έφερε 160 εκατομμύρια δολάρια σε πωλήσεις - υπερβαίνοντας τις προσδοκίες των αναλυτών.

Η υπόσχεση για τεράστιες αποδόσεις στις γονιδιακές και κυτταρικές θεραπείες θα οδηγήσει πιθανότατα σε εξαγορές το 2020, ανέφερε ο Choy. ‘Όπως ανέφερε, η κλινική απόδειξη της αποτελεσματικότητάς τους συνεχίζει να αυξάνεται και εξαιτίας αυτού θα δούμε περισσότερες συμφωνίες σε αυτόν τον τομέα". 

Οι αγοραστές πιθανόν θα επιδείξουν προθυμία να επενδύσουν σε γονιδιακές και κυτταρικές θεραπείες σε πρώιμο στάδιο, ειδικά εάν έρχονται με τεχνολογικές πλατφόρμες που επιτρέπουν την ανάπτυξη πολλών προϊόντων παρακολούθησης, πρόσθεσε ο Choy. 

Τον Δεκέμβριο, η Ferring Pharmaceuticals παρουσίασε στοιχεία της γονιδιακής θεραπείας  για τη θεραπεία μη όγκων καρκίνου της ουροδόχου κύστης , η οποία εξάλειψε τους όγκους σε περισσότερους από τους μισούς συμμετέχοντες σε μια δοκιμή φάσης 3. Και το Kite Pharma της Gilead μόλις υπέβαλε αίτηση για έγκριση από τον FDA για τη κυτταρική θεραπεία, KTE-X19 με βάση το 93% της συνολικής απόκρισης σε μια δοκιμή φάσης 2.

Ειδήσεις υγείας σήμερα
ΠΟΥ: Εντοπίστηκε ιός γρίπης των πτηνών σε αγελαδινό γάλα
Δεκάδες μεταλλάξεις του ιού της Covid σε άντρα που νοσούσε από κορωνοϊό για 1,5 χρόνο
Επίσκεψη Γεωργιάδη σε υγειονομικές μονάδες σε Κοζάνη και Φλώρινα