Ελένη Κοσμίδη-Βασιλάτου Παιδίατρος – Αιματολόγος – Ογκολόγoς, Διευθύντρια Ογκολογικού Κέντρου Παίδων & Εφήβων και ιατρείου Νι.Κα Παίδων ΜΗΤΕΡΑ

 

Η λευχαιµία είναι αιµατολογική κακοήθης νόσος του µυελού των οστών, δηλαδή του ιστού που ανευρίσκεται µέσα σε όλα τα οστά και προάγει τη φυσιολογική αιµοποίηση. Ο µυελός των οστών, που συνιστά το 5% της µάζας του σώµατος, περιλαµβάνει κυρίως τα αιµοποιητικά κύτταρα. Πρόκειται για τις 3 κυτταρικές σειρές που εξελίσσονται (ωριµάζουν) και αναγνωρίζονται στο περιφερικό αίµα ως λευκά αιµοσφαίρια, ερυθρά αιµοσφαίρια και αιµοπετάλια. Άλλα στοιχεία του µυελού είναι ο λιπώδης ιστός, τα κύτταρα στήριξης (κυρίως οστικής προέλευσης) και άλλα κύτταρα, όπως είναι τα ιστιοκύτταρα/µακροφάγα.

O όρος «λευχαιµία» δόθηκε περί τα µέσα του 19ου αιώνα στη Γερµανία από τον Virchow, ως µεταφορά στα ελληνικά του γερµανικού όρου «weisses blut» δηλαδή «λευκό αίµα». Η λευχαιµία, που είναι ο συχνότερος τύπος καρκίνου στα παιδιά, είναι κυρίως (95%) οξεία και διακρίνεται σε οξεία λεµφοβλαστική (ΟΛΛ), που συνιστά το 80-85% των οξειών λευχαιµιών, και οξεία µη λεµφοβλαστική (ΟΜΛΛ).

Η αιτιολογία της νόσου δεν είναι γνωστή, ωστόσο έχουν ενοχοποιηθεί διάφοροι παράγοντες, περιβαλλοντογενείς και µη. Σε πολύ µικρό αριθµό παιδιών η νόσος αναπτύσσεται σε άτοµα µε υποκείµενο γενετικό νόσηµα. Η ετήσια συχνότητα είναι 4-5 ανά 100.000 παιδιά από τη γέννηση έως 15 χρόνων και η ηλικία νόσησης για την ΟΛΛ είναι µεταξύ 2 και 5 χρόνων, µε συχνότερη εµφάνιση στα αγόρια.

Στην οξεία λευχαιµία παρατηρείται κλωνική υπερπαραγωγή ενός παθολογικού πληθυσµού πρόδροµων κυττάρων του µυελού, που οδηγεί σε ελάττωση έως και εξαφάνιση των φυσιολογικών κυττάρων. Αυτό έχει ως συνέπεια την ελάττωση των ώριµων έµµορφων στοιχείων του αίµατος, δηλαδή την εµφάνιση αναιµίας (ελαττωµένη αιµοσφαιρίνη και αιµατοκρίτη), λευκοπενίας (ελαττωµένος αριθµός λευκών αιµοσφαιρίων και ιδιαίτερα πολυµορφοπύρηνων) ή λευκοκυττάρωσης (αυξηµένος αριθµός παθολογικών λευκών αιµοσφαιρίων) και θροµβοπενίας (ελαττωµένος αριθµός αιµοπεταλίων). Τα παραπάνω έχουν ως αποτέλεσµα ωχρότητα, κόπωση, πυρετό µε ή χωρίς λοίµωξη, αιµορραγικές εκδηλώσεις, ενώ ορισµένα παιδιά µπορεί να εµφανίσουν οστικά άλγη που οφείλονται στη διήθηση του µυελού των οστών από τα παθολογικά κύτταρα.

Η διάγνωση της νόσου γίνεται µε λήψη µυελού των οστών υπό άσηπτες συνθήκες (συνήθως από τα λαγόνια οστά) και µελέτη της µορφολογίας των κυττάρων (επίχρισµα), ειδική ανοσοφαινοτυπική αξιολόγηση (έλεγχος ορισµένων δεικτών) και κυτταρογενετικός έλεγχος. Με βάση τα αποτελέσµατα των παραπάνω, η λευχαιµία κατατάσσεται σε ΟΛΛ ή σε υποοµάδα της ΟΜΛΛ και τα παιδιά ανάλογα υποβάλλονται σε εξειδικευµένη θεραπεία εντός διεθνών πρωτοκόλλων.

Ιστορικά, η πρώτη θεραπευτική ουσία σε άνθρωπο µε καρκίνο δοκιµάστηκε στο Νοσοκοµείο Παίδων της Βοστώνης το 1947, σε παιδί µε ΟΛΛ. Πρόκειται για τον αναστολέα του φυλλικού οξέος αµινοπτερίνη. Επίσης, ήδη από το 1960 στα πρωτόκολλα θεραπείας ενσωµατώθηκε προφυλακτική θεραπεία Κεντρικού Νευρικού συστήµατος (ΚΝΣ) στο παρελθόν µόνο µε ακτινοθεραπεία, σήµερα µε τοπική (ενδορραχιαία) ή συστηµατική χηµειοθεραπεία.

Η πρόγνωση της νόσου (εκτός από τον τύπο και την υποοµάδα της λευχαιµίας) επηρεάζεται από διάφορους άλλους παράγοντες, όπως η ηλικία του παιδιού, ο αριθµός των λευκών αιµοσφαιρίων, η παρουσία ή µη εξωµυελικής νόσου όπως είναι το ΚΝΣ και οι όρχεις και η ανταπόκριση στη θεραπεία. Περισσότερα από τα µισά παιδιά µε ΟΜΛΛ και περισσότερα από το 80% των παιδιών µε ΟΛΛ ιώνται. Σε µικρό αριθµό παιδιών απαιτείται µεταµόσχευση αρχέγονων αιµοποιητικών κυττάρων (µεταµόσχευη µυελού των οστών – ΜΜΟ).

Σε παιδιά µε ανθεκτική νόσο ή λευχαιµία σε υποτροπή, το θεραπευτικό σχήµα εντατικοποιείται µε ΜΜΟ και σε ορισµένες περιπτώσεις χρησιµοποιείται στοχευµένη θεραπεία ή/και αντιµετώπιση µε κυτταρικές ανοσοθεραπείες, όπως είναι η θεραπεία µε CAR T.

Τα παιδιά που πάσχουν από λευχαιµία πρέπει να αντιµετωπίζονται από εξειδικευµένη θεραπευτική οµάδα (γιατρούς, νοσηλευτές, ψυχολόγο, εργοθεραπευτή κ.ά.) σε οργανωµένες κλινικές, έτσι ώστε να παρέχεται, εκτός από το θεραπευτικό σχήµα, η ανάλογη υποστήριξη και θεραπεία ενδεχόµενης τοξικότητας (άµεσης ή µεταγενέστερης), αλλά και η ψυχοκοινωνική στήριξη ολόκληρης της οικογένειας.