Η μη αλκοολική στεατοηπατίτιδα (NASH) είναι μια πιο προχωρημένη μορφή της μη αλκοολικής λιπώδους νόσου του ήπατος (NAFLD). Η NASH αποτελεί κύρια αιτία θνησιμότητας που σχετίζεται με το ήπαρ και αυξανόμενη επιβάρυνση για τα συστήματα υγειονομικής περίθαλψης παγκοσμίως.
Επιπλέον, οι ασθενείς με NASH, ιδίως εκείνοι με πιο προχωρημένους μεταβολικούς παράγοντες κινδύνου (υπέρταση, συνοδός διαβήτης τύπου 2), διατρέχουν αυξημένο κίνδυνο για ανεπιθύμητα καρδιαγγειακά συμβάντα και αυξημένη νοσηρότητα και θνησιμότητα.
Μόλις οι ασθενείς εξελιχθούν σε NASH με σημαντική ίνωση (σύμφωνη με τα στάδια ίνωσης 2 και 3), ο κίνδυνος δυσμενών ηπατικών εκβάσεων αυξάνεται δραματικά.
Η NASH εξελίσσεται ταχέως στην κύρια αιτία μεταμόσχευσης ήπατος στις ΗΠΑ.
Η Madrigal Pharmaceuticals, μια βιοφαρμακευτική εταιρεία κλινικού σταδίου που επιδιώκει νέα θεραπευτικά προϊόντα για τη μη αλκοολική στεατοηπατίτιδα (NASH), εκτιμά ότι περίπου 1,5 εκατομμύριο ασθενείς έχουν διαγνωστεί με NASH στις ΗΠΑ, εκ των οποίων περίπου 525.000 έχουν NASH με σημαντική ίνωση.
Η εταιρεία σχεδιάζει να επικεντρωθεί σε περίπου 315.000 διαγνωσμένους ασθενείς με NASH με σημαντική ίνωση υπό τη φροντίδα των ειδικών ιατρών του ήπατος κατά τη διάρκεια της κυκλοφορίας της δραστικής ουσίας ρεσμετιρόμη.
Επί του παρόντος δεν υπάρχουν διαθέσιμες θεραπείες εγκεκριμένες από τον FDA για τη θεραπεία της NASH.
Η μελέτη
Η Madrigal Pharmaceuticals, πάντως, ανακοίνωσε πριν λίγες ημέρες τη δημοσίευση της κρίσιμης μελέτης φάσης 3 για την ουσία ρεσμετιρόμη (MAESTRO-NASH) στο "New England Journal of Medicine".
Η μελέτη MAESTRO-NASH αξιολογεί τη θεραπεία με ρεσμετιρόμη έναντι εικονικού φαρμάκου σε ασθενείς με NASH με σημαντική ίνωση (σύμφωνη με τα στάδια ίνωσης 2 και 3), έναν πληθυσμό με αυξημένο κίνδυνο εξέλιξης σε κίρρωση και άλλες δυσμενείς ηπατικές εκβάσεις.
Η μελέτη περιλαμβάνει μια αξιολόγηση βιοψίας 52 εβδομάδων για την υποστήριξη της επιταχυνόμενης έγκρισης και μια συνεχιζόμενη μελέτη εκβάσεων 54 μηνών, η οποία έχει σχεδιαστεί για τη δημιουργία επιβεβαιωτικών δεδομένων που, εάν είναι θετικά, θα βοηθήσουν στην επαλήθευση του κλινικού οφέλους της ρεσμετιρόμης και θα υποστηρίξουν την πλήρη έγκριση.
Με βάση τα αποτελέσματα του τμήματος βιοψίας 52 εβδομάδων της μελέτης, η MAESTRO-NASH είναι η μόνη μελέτη Φάσης 3 στη NASH που επιτυγχάνει και τα δύο κύρια καταληκτικά σημεία που πρότεινε ο FDA ως εύλογα πιθανά για την πρόβλεψη του κλινικού οφέλους: εξάλειψη της NASH χωρίς επιδείνωση της ίνωσης και μείωση της ίνωσης χωρίς επιδείνωση της βαθμολογίας δραστηριότητας της NAFLD (NAS).
Περίπου το 50% των ασθενών που έλαβαν θεραπεία με ρεσμετιρόμη 100 mg με βιοψίες την Εβδομάδα 52, έδειξαν είτε εξάλειψη της NASH είτε βελτίωση της ίνωσης.
Περισσότερο από το 80% των ασθενών με βιοψίες την Εβδομάδα 52 είχαν είτε αναστροφή της ίνωσης είτε καμία εξέλιξη της ίνωσης.
Πηγές:
New England Journal of Medicine - Madrigal Pharmaceuticals
{{dname}} - {{date}}
{{body}}
Απάντηση Spam
{{#subcomments}} {{/subcomments}}