Γονιδιακή θεραπεία προσφέρει ελπίδα για την κυστική ίνωση

Γονιδιακή θεραπεία σταθεροποίησε και βελτίωσε ελαφρώς την κυστική ίνωση, σε ορισμένους από τους 136 ασθενείς που έλαβαν μέρος σε κλινική δοκιμή.

Η νέα μέθοδος έδειξε όφελος στη λειτουργία των πνευμόνων σε σύγκριση με placebo, σε τυχαιοποιημένη δοκιμή, φάσης ΙΙ. Η μέθοδος αντικαθιστά τη λανθασμένη γονιδιακή ανταπόκριση, χρησιμοποιώντας εισπνεόμενα μόρια DNA για τη χορήγηση φυσιολογικού αντιγράφου του ελαττωματικού γονιδίου στα κύτταρα των πνευμόνων.

Ο Eric Alton, του Imperial College London, δήλωσε ότι παρατηρήθηκε σημαντική, αν και όχι μεγάλη, βελτίωση στα τεστ λειτουργίας των πνευμόνων. Η επίδραση είχε μεικτή εικόνα, καθώς ορισμένοι ασθενείς ανταποκρίθηκαν καλύτερα από άλλους. Ωστόσο, τα αποτελέσματα είναι ενθαρρυντικά.

Οι πιο επιβαρυμένοι πνεύμονες πριν τη δοκιμή εμφάνισαν βελτίωση 3%.

Οι πνεύμονες των ασθενών που δεν υποβλήθηκαν στη γονιδιακή θεραπεία εμφάνισαν έκπτωση 3-4% κατά μέσον όρο την ίδια περίοδο.

Γενικά, η γονιδιακή θεραπεία ήταν καλώς ανεκτή από τους συμμετέχοντες. Και οι 2 ομάδες εμφάνισαν παρόμοια ποσοστά παρενεργειών.

Ο επικεφαλής της έρευνας, καθηγητής Eric Alton, του Imperial College London, προειδοποίησε ότι η επίδραση είναι μικρή και ποικίλλει και δεν είναι έτοιμη για κλινική χρήση, ακόμα.

Ο καθηγητής Stuart Elborn, του Queen's University στο Μπέλφαστ, δήλωσε ότι τα αποτελέσματα είναι ενθαρρυντικά, αλλά η θεραπεία δεν είναι πιο αποτελεσματική έναντι ορισμένων από τα φάρμακα που είναι διαθέσιμα.

Κάλεσε σε περισσότερες δοκιμές μικρής κλίμακας, για να διαπιστωθεί θα ήταν πιο αποτελεσματική μια μεγαλύτερη δόση.

Ο Ed Owen, του Cystic Fibrosis, δήλωσε ότι το πλεονέκτημα της γονιδιακής θεραπείας είναι ότι επιτίθεται στο βασικό ‘’ελάττωμα’’ της νόσου και ότι έχει τη δυνατότητα να μειώσει την καθημερινή ρουτίνα της λήψης φαρμάκων. Επίσης προσφέρει τη δυνατότητα για μακροπρόθεσμη βελτίωση ώστε να μεταμορφώσουν τη ζωή τους οι ασθενείς.

Η έρευνα δημοσιεύτηκε στο περιοδικό ‘’Lancet Respiratory Medicine.’’

Πηγές:
‘’Lancet Respiratory Medicine.’’