Φάρμακα Ετήσιο κόστος βάσει διάρκειας θεραπείας
Onasemnogene abeparvovec $2.125.000
Lonafarnib $1.032.480
Νaxitamab-gqgk $977.664
Μetreleptin $889.904
Voretigene neparvovec $850.000
Pralatrexate $793.870
Cerliponase alfa $730.340
Blinatumomab $712.672
Glycerol phenylbutyrate $695.970
Eculizumab $678.392

Σημείωση:  Για φάρμακα όπου υπάρχει μεγάλο εύρος δοσολογίας καθώς αυτή καθορίζεται από το βάρος του ασθενούς ή την επιφάνεια του σώματός του, η GoodRx επέλεξε μια ποσότητα δοσολογίας με βάση το μέσο βάρος ή την επιφάνεια του σώματος ενός τυπικού ασθενούς.

Τα 10 πιο ακριβά φάρμακα στην αγορά

Μια γονιδιακή θεραπεία και ένα ορφανό σκεύασμα για σπάνιες παθήσεις είναι στην παρούσα φάση τα πιο ακριβά φάρμακα στον κόσμο. Η εταιρεία GoodRx που ασχολείται με την παρακολούθηση των συνταγογραφούμενων φαρμάκων συνέταξε μια λίστα με τα 10 πιο ακριβά φάρμακα στην αγορά. Η λίστα περιλαμβάνει φάρμακα που μπορούν να αγοραστούν από το φαρμακείο της γειτονιάς, καθώς και αυτά που χορηγούνται μόνο στη δομή του νοσοκομείου.

Ταξινόμησε τα φάρμακα με βάση το ετήσιο κόστος τους για μια τυπική πορεία της θεραπείας. Οι τιμές βασίζονται στην τιμή καταλόγου, η οποία δεν είναι συνήθως αυτή που πληρώνει ένας καταναλωτής στο φαρμακείο ή όταν συμμετέχει σε ένα πρόγραμμα κλινικής υποστήριξης .

Το Onasemnogene abeparvovec,  της Novartis, μια εφάπαξ γονιδιακή θεραπεία για τη μυϊκή ατροφία της σπονδυλικής στήλης βρίσκεται στην κορυφή της λίστας με τιμή 2,125 εκατ. δολ. Το 10ετές κόστος της θεραπείας της SMA υπερβαίνει τα 4 εκατ. δολ. Κάποια στιγμή, αναμενόταν ότι το Onasemnogene abeparvovec, , η θεραπεία γονιδιακής θεραπείας που εγκρίθηκε τον Μάιο, θα μπορούσε να έχει διπλάσιο κόστος από το ποσό των 2,125 εκατ. δολ που ανακοινώθηκε κατά την έγκρισή του. Το μόνο άλλο φάρμακο για την μυϊκή ατροφία της σπονδυλικής στήλης που έχει εγκριθεί είναι το nusinersen της  Biogen, που έχει τιμή 750.000 δολ. για το πρώτο έτος θεραπείας και στη συνέχεια πέφτει στα 375.000 δολ. το χρόνο για το υπόλοιπο χρόνο της ζωής των ασθενών.

Ένα νεοφερμένο σκεύασμα στη λίστα είναι το lonafarnib της Eiger Biopharmaceuticals. Είναι η πρώτη θεραπεία που εγκρίθηκε από την Αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων για το σύνδρομο Hutchinson-Gilford Progeria (HGPS ή Progeria) και το Progeroid Laminopathies (PL) .Και οι δύο ενδείξεις είναι ξεχωριστές και αφορούν εξαιρετικά σπάνιες, γενετικές, πρόωρες ασθένειες γήρανσης που επιταχύνουν τη θνησιμότητα σε νέους ασθενείς. Η τιμή του είναι στο 1.032.480 δολ.

Ένας άλλος νεοεισερχόμενος στη λίστα είναι το naxitamab-gqgk μια θεραπεία για παιδιά με υποτροπιάζον νευροβλάστωμα υψηλού κινδύνου στο μυελό των οστών ή στα οστά. Το φάρμακο που αναπτύχθηκε από την Y-mAbs Therapeutics με έδρα τη Νέα Υόρκη εγκρίθηκε τον Νοέμβριο και έχει ετήσιο κόστος 977.664 δολ.

Γνωστά ονόματα φαρμάκων όπως το metreleptin, το  Pralatrexate, το  Eculizumab και άλλα φάρμακα παραμένουν στη λίστα της GoodRx. Την ίδια στιγμή, άλλα σκευάσματα, όπως το dornase alfa (630.630 δολ), το Interferon gamma-1b (575.540 δολ) και το lanadelumab (573.820 δολ) αποκλείστηκαν από τη λίστα καθώς σε αυτήν καταχωρήθηκαν σκευάσματα με υψηλότερες τιμές.