Η Pfizer ανακοίνωσε ότι έχει εγγραφεί ο πρώτος ασθενής στο Ηνωμένο Βασίλειο σε μια παγκόσμια μελέτη Φάσης ΙΙΙ με στόχο την αξιολόγηση της υποψήφιας ερευνητικής γονιδιακής θεραπείας της σε αγόρια με μυϊκή δυστροφία Duchenne (DMD).

Η μελέτη CIFFREO διεξάγεται σε 55 τοποθεσίες παγκοσμίως σε 15 χώρες και αναμένεται να εγγράψει 99 ασθενείς ηλικίας 4 έως 7 ετών. 

Η Pfizer πρόσθεσε ότι οι επιλέξιμοι συμμετέχοντες θα προγραμματιστεί να λάβουν την ερευνητική γονιδιακή θεραπεία - γνωστή ως PF-06939926 - είτε στην αρχή της μελέτης είτε μετά από ένα έτος μετά τη θεραπεία με εικονικό φάρμακο.

"Η εγγραφή του πρώτου ασθενούς σε αυτό το πρόγραμμα γονιδιακής θεραπείας Φάσης III είναι ένα μεγάλο επίτευγμα και είμαστε πολύ ευτυχείς που συμβάλλουμε στην καινοτόμο έρευνα για την επιδίωξη μελλοντικών θεραπειών¨", δήλωσε η Michela Guglieri, σύμβουλος νευρολόγος στο Newcastle Νοσοκομεία NHS Foundation Trust και επικεφαλής ερευνήτρια του Ηνωμένου Βασιλείου στη δοκιμή CIFFREO.

Η DMD προκαλείται από μεταλλάξεις στο γονίδιο που κωδικοποιεί δυστροφίνη που απαιτείται για τη σταθερότητα των μυϊκών μεμβρανών. 

Στις ΗΠΑ, το PF-06939926 έχει λάβει από την Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA), τον χαρακτηρισμό του ορφανού για σπάνιες παιδιατρικές ασθένειες.

Πηγές: pharmatimes.com