Οι γονιδιακές, κυτταρικές και ιστικές θεραπείες βρίσκονται σε άνοδο για τις πιο σοβαρές ασθένειες. Το 2024, 150 ασθενείς στην Αυστρία έλαβαν τη λεγόμενη θεραπεία με CAR-T κύτταρα, κυρίως για τη θεραπεία λεμφωμάτων.

Εκτός από τις κακοήθεις αιματολογικές παθήσεις, αυτή η μορφή θεραπείας θα μπορούσε να προσφέρει μεγάλες ευκαιρίες ειδικά για άτομα με σοβαρές αυτοάνοσες ασθένειες.

"Έχουμε λάβει άδεια για την παραγωγή CAR-T κυττάρων και εργαζόμαστε στον σχεδιασμό μιας μελέτης φάσης I/II σε ασθενείς με αυτοάνοσες ασθένειες", δήλωσε πρόσφατα η Antonia Müller, ειδική στη θεραπεία με βλαστικά και ανοσοκύτταρα (Ιατρικό Πανεπιστήμιο Βιέννης/AKH), κατά τη διάρκεια των συζητήσεων για την υγεία Praevenire στο Alpbach του Τιρόλου.

Η θεραπεία με CAR-T κύτταρα, που προέρχεται από τις ΗΠΑ, έχει καθιερωθεί τα τελευταία χρόνια ως μέρος των "Προηγμένων Φαρμακευτικών Προϊόντων Θεραπείας" (ATMP - μορφές θεραπείας με βάση γονίδια, κύτταρα ή ιστούς), αρχικά στην αιματολογία.

Χρησιμοποιείται κυρίως σε περιπτώσεις λεμφώματος ή μυελώματος που δεν μπορούν να αντιμετωπιστούν με επιτυχία με άλλους τρόπους.

Η θεραπεία είναι εξαιρετικά δαπανηρή. Για την εφαρμογή της, αρχικά λαμβάνονται από τον ασθενή τα κύτταρα του ανοσοποιητικού συστήματος (Τ-κύτταρα) και τροποποιούνται εκτός του σώματος, ώστε να μπορούν να καταπολεμήσουν αποτελεσματικότερα τα κακοήθη κύτταρα του αίματος.

Για το σκοπό αυτό, οι επιστήμονες εξοπλίζουν τα Τ-κύτταρα στο εργαστήριο με το γονίδιο για μια ειδική πρωτεΐνη υποδοχέα. Αυτός ο "χιμαιρικός» υποδοχέας αντιγόνου (CAR) αναγνωρίζει ως δομή-στόχο ένα πρωτεϊνικό μόριο που χαρακτηρίζει τα κακοήθη κύτταρα. Στη συνέχεια, τα CAR-T κύτταρα πολλαπλασιάζονται και μεταφέρονται ξανά στον ασθενή, όπου καταπολεμούν τα κακοήθη μεταλλαγμένα κύτταρα του αίματος και επιβάλλουν ή προκαλούν μια (υγιή) "επανεκκίνηση" των πληγείσων κυτταρικών πληθυσμών.

Στην Αυστρία, εξειδικευμένα κέντρα ίδρυσαν το 2019 το "Austrian CAR-T Network", με σκοπό να ρυθμίσουν την εφαρμογή των θεραπειών, που κοστίζουν αρκετές εκατοντάδες χιλιάδες ευρώ ανά ασθενή, σύμφωνα με τα αυστηρότερα επιστημονικά κριτήρια και να εξασφαλίσουν την κάλυψη σε όλη την επικράτεια.

"Η κυτταρική θεραπεία CAR-T ήρθε για να μείνει", είχε προβλέψει ο πρωτοπόρος της αιματολογίας της Βιέννης Ulrich Jäger πριν από περίπου πέντε χρόνια, στην αρχή αυτής της εξέλιξης.

Σύμφωνα με τις στατιστικές, αυτό ισχύει Το 2024, στην Αυστρία είχαν ήδη χρησιμοποιηθεί 150 προϊόντα κυττάρων CAR-T, περισσότερα από τα μισά από τα οποία σε ασθενείς με μη Hodgkin λέμφωμα.

Στην κορυφή βρισκόταν το Ιατρικό Πενεπιστήμιο της Βιέννης, αλλά και στο Γκρατς, το Λιντς, το Ίνσμπρουκ ή το Σανκτ Πόλτεν υπήρχαν τέτοιες εφαρμογές. Η Αυστρία, μετά από μια αρχικά κάπως καθυστερημένη εκκίνηση, έχει καλύψει τη διαφορά σε σχέση με την Ελβετία, για παράδειγμα. Εκεί, πέρυσι υπήρξαν 190 περιπτώσεις θεραπειών με CAR-T κύτταρα.

Η καθιέρωση αυτής της μορφής θεραπείας αντικατοπτρίζεται ήδη στις στατιστικές των θεραπειών με βλαστοκύτταρα (μεταμόσχευση μυελού των οστών): οι αυτόλογες μεταμοσχεύσεις βλαστοκυττάρων μετά από χημειοθεραπεία υψηλής δόσης για την εξάλειψη των κακοήθων κυττάρων σε ασθενείς με λέμφωμα έχουν ήδη γίνει πιο σπάνιες στην Αυστρία και την Ελβετία.

Εδώ, η θεραπεία με CAR-T κύτταρα φαίνεται να αναλαμβάνει με καλές πιθανότητες επιτυχίας.

Ενώ η δαπανηρή διαδικασία, κατά την οποία το αντίστοιχο ατομικό θεραπευτικό CAR-T-κύτταρο παράγεται σε εξειδικευμένα εργαστήρια λίγων φαρμακευτικών εταιρειών, έχει μέχρι στιγμής αποδειχθεί σχετικά λιγότερο επιτυχημένη σε περιπτώσεις καρκινικών παθήσεων, επιστήμονες της Πανεπιστημιακής Κλινικής του Erlangen στη Γερμανία άνοιξαν πριν από πέντε χρόνια ένα εντελώς νέο κεφάλαιο: CAR-T κύτταρα σε σοβαρές αυτοάνοσες ασθένειες, οι οποίες βασίζονται σε Β-λεμφοκύτταρα που αντιδρούν εσφαλμένα στον ίδιο τον οργανισμό (αυτοαντιδρώντα).

"Από το 2020, η ομάδα της Πανεπιστημιακής Κλινικής του Έρλανγκεν του Πανεπιστημίου Friedrich-Alexander του Έρλανγκεν-Νυρεμβέργης (FAU) έχει θεραπεύσει με επιτυχία περισσότερους από 45 ανθρώπους με αυτοάνοσες ασθένειες (π.χ. συστηματική σκλήρυνση, σημείωση) με μια νέα θεραπεία με κύτταρα CAR-T, εκ των οποίων περισσότεροι από 15 με συστηματικό ερυθηματώδη λύκο.

Οι ασθενείς, στους οποίους καμία άλλη θεραπεία δεν είχε αποτέλεσμα, δεν παρουσιάζουν πλέον συμπτώματα", έγραψε η γερμανική πανεπιστημιακή κλινική τον Μάρτιο του τρέχοντος έτους. Από τους περίπου 50 ασθενείς που έχουν υποβληθεί σε θεραπεία μέχρι σήμερα, οι 48 δεν χρειάστηκαν περαιτέρω θεραπεία.

Ο πιθανός λόγος για αυτό: τα CAR-T κύτταρα εξαλείφουν τα νοσογόνα Β κύτταρα στον οργανισμό των ασθενών ακόμη πιο ολοκληρωτικά από τα φάρμακα με μονοκλωνικά αντισώματα ή ακόμη και από την ακτινοθεραπεία.

Ωστόσο, η ακαδημαϊκή επιστήμη δεν θέλει να παραχωρήσει το πεδίο της έρευνας και, εν μέρει, της εφαρμογής στις φαρμακευτικές εταιρείες που δραστηριοποιούνται στον τομέα αυτό.

Αυτό έχει και μια οικονομική πτυχή. Αναφέρεται κόστος περίπου 300.000 ευρώ ανά ασθενή, αλλά η φαρμακευτική βιομηχανία εφαρμόζει ειδικά μοντέλα τιμολόγησης.

Ωστόσο, εδώ και μερικά χρόνια υπάρχει και η τεχνική δυνατότητα παραγωγής θεραπευτικών CAR-T κυττάρων σε εξειδικευμένα εργαστήρια με τα υψηλότερα πρότυπα ασφάλειας και ειδικές τεχνικές εγκαταστάσεις, για παράδειγμα σε πανεπιστημιακές κλινικές κ.λπ.

"Με την κατασκευή του Κέντρου Μεταφραστικής Ιατρικής και Θεραπειών και των προβλεπόμενων εδώ GMP-High-Purity Rooms για την εσωτερική παραγωγή αναγεννητικών κυτταρικών θεραπειών, η Πανεπιστημιακή Κλινική Αιματολογικής Ορολογίας και Μεταγγιστικής Ιατρικής αναλαμβάνει ένα νέο καθήκον και ρόλο", δήλωσε η Antonia Müller, η οποία είχε προηγουμένως εργαστεί στην Πανεπιστημιακή Κλινική της Ζυρίχης, με την ευκαιρία της ανάληψης της διεύθυνσης της Πανεπιστημιακής Κλινικής Αιματολογικής Ορολογίας και Μεταγγιστικής Ιατρικής της Βιέννης, πριν από τρία χρόνια.

Στο μέλλον, έτσι, και στη Βιέννη θα διεξάγονται έρευνες για θεραπείες με CAR-T κύτταρα κατά των αυτοάνοσων νοσημάτων, οι οποίες θα εφαρμόζονται στη συνέχεια σε ασθενείς σε κλινικές μελέτες.

Σύμφωνα με την επιστήμονα, στην Πανεπιστημιακή Κλινική του Ίνσμπρουκ εργάζονται σε ένα παρόμοιο πρόγραμμα για ασθενείς με λεμφώματα που έχουν προσβάλλει το κεντρικό νευρικό σύστημα.

Εκτός από τον τεχνικό εξοπλισμό, το κόστος ενός προϊόντος θεραπείας με CAR-T κύτταρα θα ανέλθει σε περίπου 90.000 ευρώ, αν παρασκευαστεί από την ίδια την κλινική.

Ειδήσεις υγείας σήμερα
Ι. Βαρδακαστάνης: Το αναπηρικό κίνημα συνεχίζει να αγωνίζεται και να διεκδικεί
Ενδυνάμωση των ασθενών: Καμπάνια ευαισθητοποίησης για την ενίσχυση υιοθέτησης της περιτοναϊκής κάθαρσης στην Ελλάδα
Ποιες τροφές αυξάνουν την καλή χοληστερόλη