Θετική γνωμοδότηση για την έγκριση ενός νέου φαρμάκου που στοχεύει στην ανακούφιση του έντονου κνησμού και των διαταραχών ύπνου σε ασθενείς με πρωτοπαθή χολική χολαγγειίτιδα (Primary Biliary Cholangitis – PBC) εξέδωσε η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (EMA).

Το φάρμακο Linerixibat ανήκει στην κατηγορία των αναστολέων του ειλεϊκού μεταφορέα χολικών οξέων (IBAT inhibitors) και δρα αναστέλλοντας την επαναρρόφηση των χολικών οξέων στο τελικό τμήμα του ειλεού, συμβάλλοντας έτσι στη μείωση του χολοστατικού κνησμού.

Η θετική γνωμοδότηση βασίζεται στα αποτελέσματα της μελέτης φάσης 3 GLISTEN, τα οποία παρουσιάστηκαν το 2025 στο συνέδριο UEG Week στο Βερολίνο και δημοσιεύθηκαν πρόσφατα στο περιοδικό "Lancet Gastroenterology".

Στη μελέτη συμμετείχαν 238 ασθενείς από 115 κέντρα σε 19 χώρες, οι οποίοι έλαβαν δύο φορές ημερησίως Linerixibat ή εικονικό φάρμακο (placebo) για διάστημα 24 εβδομάδων.

Πρωτεύον καταληκτικό σημείο ήταν η μεταβολή της έντασης του κνησμού, όπως καταγράφηκε στην κλίμακα Worst Itch Numerical Rating Scale (WI-NRS). Στην ομάδα του Linerixibat η βαθμολογία μειώθηκε κατά μέσο όρο κατά 2,86 μονάδες, έναντι 2,15 μονάδων στην ομάδα του placebo. Η διαφορά των 0,72 μονάδων ήταν στατιστικά σημαντική.

Παράλληλα, παρατηρήθηκε βελτίωση και στην ποιότητα του ύπνου. Η σχετική βαθμολογία μειώθηκε κατά 2,77 μονάδες στην ομάδα του Linerixibat, έναντι 2,24 μονάδων στην ομάδα placebo, με τη διαφορά των 0,53 μονάδων να είναι επίσης στατιστικά σημαντική.

Οι συχνότερες ανεπιθύμητες ενέργειες ήταν η διάρροια (61% έναντι 18% στην ομάδα placebo) και το κοιλιακό άλγος (18% έναντι 3%). Οι περισσότερες ήταν ήπιας έως μέτριας βαρύτητας, ωστόσο το 7% των ασθενών διέκοψε πρόωρα τη θεραπεία λόγω ανεπιθύμητων ενεργειών, έναντι λιγότερου από 1% στην ομάδα placebo.

Το Linerixibat έχει ήδη εγκριθεί από τον Αμερικανικό Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) από τον Μάρτιο του 2026. Εφόσον η Ευρωπαϊκή Επιτροπή υιοθετήσει τη σύσταση της CHMP, θα αποτελέσει τον πρώτο αναστολέα IBAT που εγκρίνεται στην Ευρώπη ειδικά για τη θεραπεία του χολόστατικού κνησμού σε ενήλικες με πρωτοπαθή χολική χολαγγειίτιδα.

Η πρωτοπαθής χολική χολαγγειίτιδα είναι μια σπάνια αυτοάνοση νόσος του ήπατος, η οποία προσβάλλει κυρίως γυναίκες, σε ποσοστό περίπου 90%.

Η ανοσολογική επίθεση στους μικρούς χοληφόρους πόρους προκαλεί συσσώρευση χολικών οξέων στο αίμα, με αποτέλεσμα έως και το 89% των ασθενών να εμφανίζει επίμονο και ιδιαίτερα βασανιστικό κνησμό, που συχνά συνοδεύεται από σοβαρές διαταραχές του ύπνου.

Αξίζει να σημειωθεί ότι το Linerixibat δεν είναι ο πρώτος εκπρόσωπος της κατηγορίας των αναστολέων IBAT.

Στην Ευρώπη έχουν ήδη εγκριθεί το Odevixibat για την προϊούσα οικογενή ενδοηπατική χολόσταση και το Maralixibat για το σύνδρομο Alagille, ωστόσο το Linerixibat είναι το πρώτο που προορίζεται ειδικά για την αντιμετώπιση του χολόστατικού κνησμού σε ασθενείς με πρωτοπαθή χολική χολαγγειίτιδα.

Προσθέστε το iatronet.gr στο Discover

Ειδήσεις υγείας σήμερα
Εμβόλια: Οι Αμερικανοί νομοθέτες πιέζουν τον υπουργό Υγείας Ρόμπερτ Φ. Κένεντι Τζούνιορ για συμφωνία
Εγκαίνια του νέου ΤΕΠ στο Γενικό Νοσοκομείο - Κ.Υ. Λήμνου
Σε ποιες παραλίες της Αττικής δεν επιτρέπεται η κολύμβηση - Εγκύκλιος Αγαπηδάκη