Ο καθηγητής του TSRI, Matthew Disney, με αφορμή την δημοσίευση της σχετικής μελέτης στο επιστημονικό περιοδικό «Angewandte Chemie» δήλωσε: «Χρησιμοποιούμε τα κύτταρα ως σημείο αντίδρασης και το ελάττωμά τους που προκαλεί την ασθένεια, το χρησιμοποιούμε ως καταλύτη για να συνθέσουμε τη θεραπεία για το ίδιο κύτταρο. Καθώς η θεραπεία συντίθεται μόνο στα ασθενή κύτταρα, οι φαρμακευτικές ουσίες θα μπορούσαν να παρέχουν θεραπείες εξαιρετικής ακρίβειας, που δρούν μόνο στην παρουσία ασθένειας. Αυτό σημαίνει ότι πιθανά μπορούμε να θεραπεύσουμε ασθένειες επιλεκτικά, με ακρίβεια και με ένα εντελώς καινούριο τρόπο.

Επαναλήψεις στο RNA

Γενικά, μικρά μόρια, χαμηλού μοριακού βάρους, μπορούν να διαπεράσουν τον εγκεφαλικό φραγμό, ενώ τα μεγαλύτερα μόρια με υψηλότερο μοριακό βάρος έχουν την τάση να είναι πιο δραστικά.

Εντούτοις, στη νέα μελέτη, διαπιστώθηκε ότι μικρά μόρια αποδείχθηκαν ισχυροί αναστολείς, όταν συνδέθηκαν σε κύτταρα - στόχους τα οποία παρουσίαζαν ένα ελάττωμα στο RNA όπως αυτά που παρατηρούνται στη μυική δυστροφία.

Η μυική δυστροφία τύπου 2, σχετικά ήπια και όχι πολύ συνήθης μορφή της νόσου, προκαλείται από ένα τύπο ελαττώματος του RNA, που ονομάζεται ως «τετρανουκλεοτιδική επανάληψη», κατά την οποία μια σειρά τεσσάρων νουκλεοτιδίων επαναλαμβάνεται περισσότερες φορές απ΄ότι είναι φυσιολογικό. Σε αυτή την περίπτωση, μια επανάληψη των βάσεων του RNA κυτοσίνη - κυτοσίνη - ουρασίλη - γουανίνη, συνδέεται στην πρωτεϊνη MBNL1, καθιστώντας την ανενεργή και προκαλώντας ελάττωμα που οδηγεί σε ασθένεια.

Στη μελέτη, ένα ζεύγος μικρών μορίων - δειγμάτων που οι επιστήμονες δημιούργησαν, ανέπτυξε δεσμούς δίπλα στο ελάττωμα ενός ζωντανού κυττάρου. Ο Disney το περιέγραψε σαν «να κρατιούνται από το χέρι, μόνιμα». Από τη στιγμή που γίνεται η σύνδεση, το μικρό μόριο συνδέεται σφιχτά πάνω στο ελάττωμα, αναστρέφοντας το ελάττωμα της ασθένειας σε μοριακό επίπεδο.

Η βασική ερευνήτρια στη μελέτη, Suzanne Rzuczek, εξήγησε πως «όταν αυτές οι ουσίες συγκεντρώνονται στο κύτταρο, είναι 1000 φορές πιο δραστικές, απ΄ότι το μικρό μόριο από μόνο του, και 100 φορές πιο δραστικές από την κεντρική ουσία θεραπείας που διαθέτουμε σήμερα. Και είναι η πρώτη φορά που κάτι τέτοιο αξιολογήθηκε σε ζωντανά κύτταρα».

Δεδομένης της προβλεψιμότητας της διαδικασίας και τους σχεδόν άπειρους συνδυασμούς, ανοίγεται ένα νέο πεδίο για μια σειρά αντίστοιχες παθήσεις όπως η ασθένεια Lou Gehrig, Huntington και άλλες 20 ασθένειες που προκαλούν αναπηρία και δεν έχουν θεραπεία μέχρι στιγμής.

Πηγές:
TSRI

Προσθέστε το iatronet.gr στο Discover

Ειδήσεις υγείας σήμερα
Ρεκόρ θερμοκρασίας στη Βρετανία τον Ιούνιο
Τριμάρισμα βλεφαρίδων: Άλλο ένα ανεκδιήγητο trend του TikTok
Η καλή καρδιακή υγεία της εγκύου μειώνει τον κίνδυνο αναπτυξιακής καθυστέρησης στο παιδί [μελέτη]