Η συχνότητα του επώδυνου πρήξιμου του δέρματος και των βλεννογόνων, από τις οποίες πάσχουν σχεδόν εβδομαδιαίως ασθενείς με κληρονομικό αγγειοοίδημα και που μπορεί να προκαλέσει απειλητική για τη ζωή δύσπνοια στον λάρυγγα, μειώθηκε σημαντικά σε μία μελέτη Φάσης 2, η οποία δημοσιεύθηκε στο Journal of Medicine. Αυτό έγινε δυνατό με την βοήθεια θεραπείας με έναν δια του στόματος διαθέσιμο αναστολέα καλλικρεΐνης.

Ο BCX7353, ένας παρεντερικός αναστολέας καλλικρεΐνης δεύτερης γενιάς που πρέπει να λαμβάνεται μία φορά ημερησίως εξαιτίας καλύτερης βιοδιαθεσιμότητας και μεγαλύτερου χρόνου υποδιπλασιασμού, αποδείχθηκε αποτελεσματικότερος στην δημοσιευμένη μελέτη.

Στην εν λόγω μελέτη APeX-1, 77 ασθενείς με κληρονομικό αγγειοοίδημα τύπου 1 (χωρίς σχηματισμό C1-INH) ή τύπου 2 (μειωμένη παραγωγή C1-INH), οι οποίοι υπέφεραν από το οίδημα τουλάχιστον μια φορά την εβδομάδα παρουσιάζοντας οξεία δύσπνοια που επηρέαζε τον λάρυγγα, συμμετείχαν σε 26 κέντρα στην Ευρώπη, τον Καναδά και την Αυστραλία.

Είχαν τυχαιοποιηθεί σε 5 ομάδες που ελάμβαναν εικονικό φάρμακο ή BCX7353 ημερησίως σε δόσεις 62,5, 125, 250 και 350 mg. Το κύριο τελικό σημείο ήταν ο αριθμός επιβεβαιωμένων οιδηματωδών επιθέσεων.

Σύμφωνα με τον Emel Aygören-Pürsün από το Πανεπιστήμιο της Φρανκφούρτης και τους συνεργάτες του, τα καλύτερα αποτελέσματα επιτεύχθηκαν με τη δόση των 125 mg ημερησίως. Ο αριθμός των επιθέσεων μειώθηκε κατά 73,8% σε σύγκριση με την ομάδα του εικονικού φαρμάκου.
Συνολικά το 43% των ασθενών παρέμεινε χωρίς οιδηματικό σύμπτωμα κατά τη διάρκεια της περιόδου μελέτης που διήρκησε 28 ημέρες. Σε δόσεις των 125 και 250 mg, παρατηρήθηκε επίσης σημαντική βελτίωση της ποιότητας ζωής.

Φαρμακολογικές μελέτες έχουν δείξει ότι μία φορά ημερησίως BCX7353 στην ημερήσια δόση των 125 mg είναι επαρκής για να επιτευχθούν επαρκείς συγκεντρώσεις στο πλάσμα για 24 ώρες.

Πηγές: Journal of Medicine