Η επόμενη γενιά γονιδιακών θεραπειών που χρησιμοποιούνται για την καταπολέμηση του καρκίνου, είναι πλέον διαθέσιμη στην αγορά – με τις δύο πρώτες θεραπείες κυττάρων CAR-T να κοστολογούνται στα 320.000 και 350.000 ευρώ. Όπως συνέβη και στην περίπτωση των φαρμάκων κατά της Ηπατίτιδας C, αυτές οι εξωφρενικές τιμές αποκαλύπτουν για ακόμη μια φορά την έκταση της οικονομικοποίησης της φαρμακευτικής αγοράς που αποκτά κέρδος από την ιατρική περίθαλψη.

Επιδιώκοντας να καταδικάσει τις καταχρήσεις που σχετίζονται με αυτή την υπερτιμολόγηση, να επιτρέψει στις κυβερνήσεις να διαπραγματευτούν χαμηλότερες τιμές ή να συντονίσουν παρόμοιες θεραπείες και να διασφαλίσουν καθολική πρόσβαση στη βέλτιστη ιατρική φροντίδα σε βιώσιμα συστήματα υγείας, οι Γιατροί του Κόσμου (MdM) και το Public Eye αποφάσισαν να αντιταχθούν στην πατέντα μιας εκ των δύο αντικαρκινικών θεραπειών, του Kymriah® της Novartis.

Τον Αύγουστο του 2018, δύο θεραπείες CAR-T έλαβαν άδεια κυκλοφορίας για την Ευρώπη. Χρησιμοποιούνται για τη θεραπεία των καρκίνων του αίματος μέσω της γενετικής τροποποίησης των Τ λεμφοκυττάρων των ασθενών, ώστε αυτά να αναγνωρίζουν και να επιτίθενται στα καρκινικά κύτταρα. Αυτές οι γονιδιακές θεραπείες δίνουν σημαντική ελπίδα στους καρκινοπαθείς, στις οικογένειές τους και στους επαγγελματίες υγείας. Πράγματι, για ασθενείς με ιδιαίτερου τύπου λεμφώματα, τα οποία είναι απειλητικά για τη ζωή, οι διαθέσιμες κλινικές μελέτες δείχνουν πως τα εκτιμώμενα ποσοστά επιβίωσης είναι 40% για το Kymriah® και 60% για το Yescarta®.

Όμως, για 320.000 ή 350.000 ευρώ ανά ασθενή, η τιμή της ελπίδας και της εξαιρετικά εξατομικευμένης προσέγγισης που προσφέρεται από αυτή την πρωτοποριακή ιατρική τεχνολογία, καθίσταται υπερβολική.

Το ύψος αυτών των τιμών δεν μπορεί να δικαιολογηθεί ούτε από το κόστος παραγωγής, ούτε από επενδύσεις στην έρευνα και ανάπτυξη, καθώς αυτά υποστηρίζονται σε μεγάλο βαθμό από αμερικανικά και ευρωπαϊκά δημόσια κονδύλια. Όπως ανέφερε ο Παγκόσμιος Οργανισμός Υγείας για το κόστος των αντικαρκινικών φαρμάκων σε μια πρόσφατη έκθεση, αυτό φαίνεται να αντικατοπτρίζει αποκλειστικά τα εμπορικά συμφέροντα της φαρμακευτικής βιομηχανίας.

"Το 2014, η τιμή του sofosbuvir, ενός φαρμάκου που χρησιμοποιείται για τη θεραπεία της ηπατίτιδας C και κόστιζε 41.000 ευρώ ανά ασθενή, ανάγκασε τις χώρες να προσφέρουν πρόσβαση για συγκεκριμένο αριθμό ασθενών," υπενθυμίζει ο Philippe de Botton, πρόεδρος των Γιατρών του Κόσμου Γαλλίας. Και όσον αφορά την τιμή των νέων αντικαρκινικών φαρμάκων, και συγκεκριμένα τις CAR-T θεραπείες, οδηγούν το ζήτημα της υπερτιμολόγησης σε ένα ολοκληρωτικά νέο επίπεδο. Πόσος ακόμη χρόνος θα χρειαστεί ώστε η κυβέρνηση να επανεξετάσει τα κριτήρια που αφορούν την πρόσβαση σε αντικαρκινικά φάρμακα;"

Οι CAR-T θεραπείες χρησιμοποιούνται μέχρι στιγμής για τη θεραπεία σπάνιων και πολύ ειδικών τύπων καρκίνου και πραγματοποιούνται κλινικές δοκιμές για ένα πλήθος άλλων ιατρικών ενδείξεων. Στο μέλλον, μπορεί τα συστήματα υγείας να υιοθετήσουν αυτή τη θεραπευτική προσέγγιση πιο ευρέως. Ωστόσο, σε αυτές τις τιμές, δε θα έχουν τη δυνατότητα να διασφαλίσουν καθολική πρόσβαση στη βέλτιστη ιατρική φροντίδα, χωρίς να διακυβευτεί η οικονομική τους βιωσιμότητα.

Οι MdM αποφάσισαν να καταγγείλουν αυτές τις εξωφρενικές τιμές με το να αντιταχθούν στην πατέντα μιας εκ των δύο θεραπειών, του Kymriah®. Τα διπλώματα ευρεσιτεχνίας που προστατεύουν αυτές τις θεραπείες αποτρέπουν τον ανταγωνισμό, ο οποίος επιτρέπει επίσης στις εταιρείες να θέτουν υπερβολικές τιμές. Με το να αποδέχονται αυτά τα μονοπώλια, οι χώρες συμφωνούν σε υψηλές τιμές, χωρίς να τις αμφισβητούν ποτέ.

"Τα διπλώματα ευρεσιτεχνίας για τη θεραπεία CAR-T περιλαμβάνουν τροποποιημένα κύτταρα από πραγματικούς ασθενείς, και αυτά τα κύτταρα πωλούνται με κόστος άνω των 300.000 ευρώ ", σχολιάζει ο Olivier Maguet, επικεφαλής της Τιμολόγησης Φαρμάκων και της Αποστολής για το Συστήμα Υγείας στους MdM. "Είναι εύλογο να διερευνήσουμε την υπάρχουσα κατάσταση στις θεραπείες CAR-T. Είναι ένα φάρμακο; Μια ιατρική διαδικασία; Πρέπει να αναλογιστούν οι επιπτώσεις όσον αφορά τις πατέντες, τα δικαιώματα των εταιριών και των κυβερνήσεων σχετικά με την παραγωγή του φαρμάκου και συνεπώς την κοστολόγηση του. Αυτά είναι μερικά από τα ζητήματα που θέλουμε να φέρουμε στο δημόσιο φως."

Με αυτή τους την αντίθεση, οι MdM προσδοκούν να προειδοποιήσουν τις κυβερνήσεις και την κοινωνία των πολιτών για τις τιμές αυτών των φαρμάκων και την απειλή που συνεπάγονται, τώρα αλλά και στο μέλλον, σχετικά με την πρόσβαση στην ιατρική περίθαλψη – μια πρωτοβουλία που έχει ήδη παρθεί σε δύο προηγούμενες περιπτώσεις, όταν δηλαδή η οργάνωση αντιτάχθηκε στην πατέντα του sofosbuvir.

ΤI είναι οι θεραπείες  CAR–T;

Οι CAR-T (Chimeric antigen receptor T cells) θεραπείες είναι γενετικές θεραπείες που στοχεύουν στη θεραπεία κατά του καρκίνου. Τα Τ λεμφοκύτταρα αφαιρούνται από το αίμα ενός ασθενούς και τροποποιούνται γενετικά ώστε να εκφράζουν έναν υποδοχέα ικανό να ταυτοποιεί και να στοχεύει συγκεκριμένα καρκινικά κύτταρα.

Πρόκειται για μια νέα και εξαιρετικά εξατομικευμένη προσέγγιση της θεραπείας του καρκίνου. Τα κύτταρα Car-T αποτελούν πηγή ελπίδας για τους ασθενείς, τις οικογένειες και τους επαγγελματίες υγείας για τη θεραπεία ορισμένων καρκίνων του αίματος που είναι ανθεκτικοί ή υποτροπιάζοντες. Στις κλινικές δοκιμές, το εκτιμώμενο ποσοστό επιβίωσης ενός έτους για ασθενείς με ορισμένα λεμφώματα που απειλούν τη ζωή τους κυμαίνεται μεταξύ 40% και 60% για τις δύο θεραπείες CAR-T που είναι ήδη διαθέσιμες στην Ευρώπη.

Αυτά τα δεδομένα είναι ενθαρρυντικά, καθώς δεν υπάρχουν εναλλακτικές θεραπείες για τον συγκεκριμένο πληθυσμό. Παρ’ όλα αυτά, οι έρευνες έχουν γεννήσει μερικές σημαντικές ανησυχίες, ιδίως όσον αφορά τις μακροπρόθεσμες επιδράσεις και τις σοβαρές παρενέργειες που παρατηρήθηκαν.