Η Ευρώπη έχει γίνει λιγότερο ανταγωνιστική από άλλες περιοχές για την προσέλκυση νέων κλινικών δοκιμών ATMP. Αυτό αναφέρει τελευταία έκθεση της Alliance for Regenerative Medicine (ARM), τονίζοντας μεταξύ άλλων ότι υπάρχει σημαντική ποικιλία μεταξύ των χωρών στην Ευρώπη: το Ηνωμένο Βασίλειο έχει τον υψηλότερο απόλυτο αριθμό νέων κλινικών δοκιμών ATMP, αλλά σε σχέση με το μέγεθός τους, το Βέλγιο, η Δανία και η Ελβετία ξεπερνούν τις υπόλοιπες ευρωπαϊκές χώρες καθώς και τις ΗΠΑ και τον Καναδά.

Τα βασικότερα ευρήματα της έκθεσης είναι:


Παρόλο που ο αριθμός των θεραπευτών που αναπτύσσουν θεραπεία ATMP στην Ευρώπη είναι περίπου το ήμισυ εκείνου με βάση τη Βόρεια Αμερική, ο αριθμός των κλινικών δοκιμών που έχουν ξεκινήσει στην Ευρώπη κατά την περίοδο 2014-2018 είναι μόνο το ένα τρίτο περίπου αυτού της Βόρειας Αμερικής.

Κατά την ίδια χρονική περίοδο, ο αριθμός των νέων κλινικών δοκιμών αυξήθηκε κατά 32% σε παγκόσμιο επίπεδο, 36% στη Βόρεια Αμερική, 28% στην Ασία και λιγότερο από 2% στην Ευρώπη.

Υπάρχουν αναλογικά περισσότερες νέες κλινικές δοκιμές γονιδιακής θεραπείας στη Βόρεια Αμερική (71%) από ό, τι στην Ευρώπη (55%).

Υπάρχει σημαντική ποικιλία από χώρα σε χώρα στον αριθμό των κλινικών δοκιμών, την ταχύτητα αξιολόγησης και τον χρόνο έγκρισης κλινικών δοκιμών στις διάφορες χώρες της Ευρώπης.
- Στην Ευρώπη, το Ηνωμένο Βασίλειο, η Ισπανία και η Γαλλία διαχειρίστηκαν τον υψηλότερο απόλυτο αριθμό νέων κλινικών δοκιμών ATMP (112, 102 και 101 αντίστοιχα), ακολουθούμενες από τη Γερμανία και την Ιταλία (83 και 66 αντίστοιχα).
- Στο εσωτερικό της Ευρώπης, ορισμένες μεμονωμένες χώρες κατάφεραν ιδιαίτερα να προσελκύσουν νέες κλινικές δοκιμές - με το Βέλγιο, τη Δανία και την Ελβετία να ξεπερνούν τις ΗΠΑ και τον Καναδά στον αριθμό των νέων κλινικών μελετών ATMP ανά κάτοικο.

Τα μέλη του ARM ανέφεραν ότι τα σημαντικότερα κριτήρια για την επιλογή μιας  κλινικής δοκιμής, καθώς και της χώρας που θα πραγματοποιηθεί είναι η εμπειρογνωμοσύνη και οι δεξιότητες των κλινικών κέντρων και των επαγγελματιών υγείας, ακολουθούμενη από την ταχύτητα έγκρισης, την ποιότητα της αναθεώρησης και την εμπειρογνωμοσύνη των ρυθμιστικών αρχών .
Ο κατακερματισμός των ρυθμιστικών φορέων και των επιτροπών ηθικής δεοντολογίας και η έλλειψη εναρμόνισης σε διάφορες πτυχές (π.χ. απαιτήσεις δοκιμών χορηγών, έντυπα συναίνεσης για τους ασθενείς, συμβάσεις σύναψης συμβάσεων) στις διάφορες χώρες μπορεί να εξηγήσουν την πολυπλοκότητα στην έναρξη νέων κλινικών δοκιμών ATMP στην Ευρώπη. Άλλοι λόγοι, όπως τα χαμηλότερα επίπεδα επενδυτικού κεφαλαίου που υπάρχουν στην περιοχή, η πολυπλοκότητα των απαιτήσεων και των διαδικασιών έγκρισης των ευρωπαϊκών αρχών μπορεί να συμβάλλουν σε λιγότερες δοκιμές γονιδιακής θεραπείας στην Ευρώπη.

Βασικές συστάσεις του ARM (στην Ευρώπη):

Παρά την ποιότητα των κέντρων κλινικών ερευνών της, η Ευρώπη θα μπορούσε να αυξήσει την ελκυστικότητά της ως περιοχή για την ανάπτυξη των ΑΤMP, βελτιώνοντας τις προθεσμίες έγκρισης των κλινικών δοκιμών και εξορθολογισμού της έγκρισης πολυεθνικών δοκιμών.

Οι ρυθμιστικές αρχές πρέπει να εξετάσουν την εφαρμογή του κανονισμού (ΕΕ) αριθ. 536/2014 για την κλινική δοκιμή ως ευκαιρία για τον εξορθολογισμό της διαδικασίας επανεξέτασης και τη σημαντική βελτίωση των χρονοδιαγραμμάτων έγκρισης σε ολόκληρη την Ευρώπη.

Οι αρμόδιες εθνικές αρχές πρέπει να διαθέσουν επαρκείς πόρους και να εξασφαλίσουν επαρκές επίπεδο εμπειρογνωμοσύνης για την εξέταση των αιτήσεων για ΑΤMP.

Η Janet Lambert, Διευθύνουσα Σύμβουλος της ARM, σχολίασε: "Ο ευρωπαϊκός χώρος προηγμένης θεραπείας είναι πλούσιος σε εμπειρογνωμοσύνη και καινοτομία, με ορισμένες μεμονωμένες χώρες να ξεπερνούν τις ΗΠΑ σε όρους συμμετοχής κατά κεφαλή σε κλινικές δοκιμές. Η έρευνα αυτή δείχνει ότι η βελτίωση της ταχύτητας έγκρισης και ο εξορθολογισμός των απαιτήσεων για ευρωπαϊκές πολυεθνικές δοκιμές με ΑΤMP είναι ζωτικής σημασίας για την προσέλκυση περισσότερων κλινικών δοκιμών στην Ευρώπη. Η ελπίδα μας είναι ότι οι ρυθμιστικές αρχές και οι κυβερνήσεις σε όλη την Ευρώπη θα δουν την ανάγκη να μειωθούν τα εμπόδια, ενώ παράλληλα θα συνεχίσει να διασφαλίζεται η ασφάλεια των ασθενών και να διατηρείται το επίπεδο αριστείας της για κλινική έρευνα ".

Η Anne-Virginie Eggimann, M.Sc., Ανώτερος Αντιπρόεδρος της Ρυθμιστικής Επιστήμης στη Bluebird Bio, Inc., σχολίασε: "Ο χρόνος είναι ένας σημαντικός μοχλός κατά την επιλογή ενός τόπου κλινικών δοκιμών. Στις ΗΠΑ, οι αιτήσεις διερεύνησης νέων φαρμάκων (IND) και τα επακόλουθα πρωτόκολλα εξετάζονται από τον FDA εντός μέγιστης προθεσμίας 30 ημερών. Οι μεγαλύτεροι χρόνοι έγκρισης και η σχετική αβεβαιότητα καθιστούν τη διεξαγωγή πολυεθνικών κλινικών δοκιμών στην Ευρώπη πιο απαιτητικές από ό, τι σε ορισμένες άλλες περιοχές ».

Η κ. Jacqueline Barry, επικεφαλής κλινικός υπεύθυνος της UK Cell και γονιδιακής θεραπείας Catapult, δήλωσε: "Η Ευρώπη βρίσκεται στην πρωτοπορία της καινοτομίας με τις ΑΤΜΤ, καθώς ο τομέας έχει ωριμάσει και είναι ενθαρρυντικό να βλέπεις ότι υπάρχουν τόσες πολλές μελέτες που ενδεχομένως να αλλάξουν τη ζωή σε ολόκληρη την ήπειρο. Ωστόσο, ο αριθμός των κλινικών δοκιμών με ΑΤMP ποικίλλει από τη μία χώρα στην άλλη και βλέπουμε ότι οι χώρες με μικρότερο χρόνο έγκρισης, όπως το Ηνωμένο Βασίλειο, το Βέλγιο, η Δανία ή η Ελβετία, προσελκύουν περισσότερες κλινικές δοκιμές. Είναι σημαντικό να μάθουμε από αυτές τις χώρες και να αναπαράγουμε τις επιδόσεις τους σε όλη την Ευρώπη ".

Πηγές: https://www.globenewswire.com/news-release/2019/10/31/1938482/0/en/The-Alliance-for-Regenerative-Medicine-Outlines-Recommendations-for-Increasing-the-Number-of-European-Based-ATMP-Clinical-Trials.html