Αν και πολλά υποσχόμενες, οι κυτταρικές και γονιδιακές θεραπείες παραμένουν ένας τομέας με μικρή πελατειακή βάση. Η επιστήμη μπορεί να έχει προσφέρει εφάπαξ γενετικές παρεμβάσεις σε ασθένειες που κάποτε σήμαιναν μεταγγίσεις για μια ζωή, προοδευτική αναπηρία ή πρόωρο θάνατο, όμως από την άλλη οι συγκεκριμένες θεραπείες αφορούν ακριβά και λειτουργικά πολύπλοκα προϊόντα που απευθύνονται σε συστήματα αποζημίωσης που έχουν κατασκευαστεί για χρόνιες παθήσεις.

Η ιστορία της Bluebird Bio είναι ίσως το πιο ξεκάθαρο παράδειγμα αποτύπωσης των δυσκολιών εισόδου αυτών των θεραπειών στις αγορές.  Μέχρι τα τέλη του 2024, μόνο 57 ασθενείς είχαν ξεκινήσει θεραπεία και στις τρεις γονιδιακές θεραπείες της Bluebird. Εξαιτίας αυτού, τον Φεβρουάριο του 2025, η Carlyle και η SK Capital συμφώνησαν να ιδιωτικοποιήσουν την εταιρεία στα 3 δολάρια ανά μετοχή συν ένα δικαίωμα επιπλέον αξίας με βάση κάποια ορόσημα πωλήσεων. Μέχρι τον Μάιο, οι αγοραστές τροποποίησαν τη συμφωνία για να προσφέρουν στους μετόχους μια δεύτερη επιλογή: 5 δολάρια μετρητά εκ των προτέρων χωρίς CVR. Η εξαγορά ολοκληρώθηκε στις 2 Ιουνίου 2025, τερματίζοντας τη ζωή της Bluebird ως εισηγμένης εταιρείας. Λίγους μήνες αργότερα, μετονομάστηκε σε Genetix Biotherapeutics, στηριζόμενη στο μήνυμα της «επιστροφής στις ρίζες», ενώ παράλληλα υποσχόταν επιχειρησιακή ανασυγκρότηση.

Ακόμα και όταν η βιολογία λειτουργεί, η πορεία προς τη θεραπεία εξακολουθεί να περνάει μέσα από υψηλής έντασης προετοιμασία και εξειδικευμένα κέντρα, γεγονός που περιορίζει ποιος μπορεί ρεαλιστικά να φτάσει στην έγχυση.

Στο μεταξύ, μεγάλοι παίκτες που κάποτε έλεγαν ότι η κυτταρική και η γονιδιακή θεραπεία θα αποτελούσαν ακρογωνιαίο λίθο του χαρτοφυλακίου τους, άρχισαν να υποχωρούν όταν τα χρονοδιαγράμματα, οι απαιτήσεις κατασκευής και τα μαθηματικά αποζημίωσης συγκρούονται με άλλες προτεραιότητες. Η Takeda, για παράδειγμα, δήλωσε την 1η Οκτωβρίου 2025 ότι θα διακόψει τις προσπάθειές της για κυτταρική θεραπεία ενώ η Galapagos ακολούθησε στις αρχές Ιανουαρίου 2026, ανακοινώνοντας ότι το διοικητικό της συμβούλιο αποφάσισε την παύση των δραστηριοτήτων της στην κυτταρική θεραπεία, επηρεάζοντας δυσμενώς εκατοντάδες υπαλλήλους και πολλαπλές εγκαταστάσεις.

Η κατάταξη που ακολουθεί επικεντρώνεται σε 50 εταιρείες και ειδικότερα σε τρία προφίλ: βιομηχανίες, ανταγωνιστές στην κλινική έρευνα και πλατφόρμες που συγκεντρώνουν την απαιτούμενη χρηματοδότηση για την ανάπτυξη των εν λόγω θεραπειών. Ακόμα και στην κορυφή, η πίεση είναι ορατή στους αριθμούς: Οι πωλήσεις κυτταρικής θεραπείας της Gilead μειώθηκαν κατά 11% σε ετήσια βάση το τρίτο τρίμηνο του 2025, στα 432 εκατομμύρια δολάρια, επικαλούμενη «συνεχιζόμενα ανταγωνιστικά εμπόδια».

 

 

Παλαιότερα εγκεκριμένα προϊόντα:

  • Roche/Spark: Έσοδα Luxturna μειωμένα κατά 59% σε ετήσια βάση· Απομείωση 2,4 δισεκατομμυρίων δολαρίων για τη μονάδα Spark
  • CSL Behring/uniQure: Hemgenix: μόνο 12 ασθενείς έλαβαν θεραπεία το 2024 παρά την τιμή των 3,5 εκατομμυρίων δολαρίων
  • BioMarin: Ανακοίνωσε την πώληση της Roctavian τον Οκτώβριο του 2025 μετά από απογοητευτική αποδοχή
  • Orchard/Kyowa Kirin: Τα έσοδα των Libmeldy/Lenmeldy είναι 33% χαμηλότερα από τον στόχο/

 

Πηγές:
.drugdiscoverytrends.com

Ειδήσεις υγείας σήμερα
Γρίπη Α: Τι δείχνουν τα λύματα για τη διασπορά στη Θεσσαλονίκη
Η ελληνική Φαρμακοβιομηχανία ως πυλώνας επάρκειας και ανάπτυξης
Πόσο πρέπει να διαρκεί ο ανδρογονικός αποκλεισμός στον εντοπισμένο καρκίνο του προστάτη