Η επιτυχής αποκατάσταση της ακοής σε ποντικούς που εμφάνιζαν γενετικό είδος απώλειας ακοής, με τη βοήθεια γονιδιακής θεραπείας ανοίγει την πόρτα δοκιμής της σε ανθρώπους.

Ο Jeffrey Holt, του Boston Children's Hospital και του Harvard Medical School, δήλωσε ότι το πρωτόκολλο γονιδιακής θεραπείας των ερευνητών δεν είναι ακόμα έτοιμο για κλινικές δοκιμές, αλλά στο εγγύς μέλλον πιστεύει ότι θα μπορούσε να αναπτυχθεί για θεραπευτική χρήση στους ανθρώπους.

Η ερευνητική ομάδα εστίασε στα τριχοειδή κύτταρα εντός του αυτιού που μετατρέπουν ήχους σε ηλεκτρικά σήματα τα οποία μεταφράζονται από τον εγκέφαλο.

Ωστόσο μεταλλάξεις στο DNA μπορούν να τα εμποδίσουν από το να δημιουργούν ηλεκτρικά σήματα, αφήνοντας τους ανθρώπους αδύναμους να ακούσουν.

Η ομάδα ανέπτυξε γενετικά τροποποιημένο ιό που θα μπορούσε να επηρεάσει τα τριχοειδή κύτταρα και να διορθώσει το λάθος.

Η δοκιμή έγινε σε ποντικούς με βαθιά κώφωση. Η έγχυση του ιού στα αυτιά, τους οδήγησε σε σημαντική βελτίωση της ακοής, αν και όχι στα φυσιολογικά επίπεδα.

Τα ζώα μπορούσαν να ακούσουν το ισοδύναμο του θορύβου εντός ενός αυτοκινήτου που κινείται.

Άλλαξε επίσης η συμπεριφορά τους, αντιδρώντας σε ήχους κατά τη διάρκεια των 60 ημερών που διήρκεσε η έρευνα.

Η έρευνα αποκατέστησε μετάλλαξη στο γονίδιο TMC1, που βρίσκεται πίσω από το 6% περίπου της κώφωσης που μεταφέρεται μέσω των οικογενειών.

Δημοσιεύτηκε στο περιοδικό ‘’Journal Science Translational Medicine.’’

 

Πηγές: ‘’Journal Science Translational Medicine.’’