Θετική γνωμοδότηση για την επέκταση των ενδείξεων του ivacaftor, για να συμπεριλάβει τη θεραπεία παιδιών και εφήβων με κυστική ίνωση, ηλικίας 6 μηνών και άνω, βάρους τουλάχιστον 5 κιλών που έχουν το R117H -μετάλλαξη στο γονίδιο ρυθμιστή αγωγιμότητας διαμεμβρανικής κυστικής ίνωσης ( CFTR -) εξέδωσε η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP).

«Η σχετική ανακοίνωση είναι σημαντική για τους νέους με κυστική ίνωση, καθώς η έγκαιρη επέμβαση και η θεραπεία αυτής της καταστροφικής και προοδευτικής νόσου είναι το κλειδί για τη διατήρηση της υγείας των ασθενών περισσότερο διάστημα», τόνισε η Κάρμεν Μπόζιτς, MD, Εκτελεστική Αντιπρόεδρος και Διευθύνουσα Σύμβουλος στο τομέα της Ιατρικής στη Vertex. «Αυτό το ορόσημο, μας φέρνει επίσης ένα βήμα πιο κοντά στην επίτευξη του τελικού μας στόχου, που είναι να φέρουμε φάρμακα σε όλα τα άτομα με Kυστική ‘Ινωση», τόνισε το στέλεχος της πολυεθνικής.

Η Ευρωπαϊκή Επιτροπή θα εξετάσει τώρα τη θετική γνώμη της CHMP και εάν η τοποθέτηση είναι ευνοϊκή, το ivacaftor θα είναι το πρώτο και το μόνο εγκεκριμένο φάρμακο στην Ευρώπη για τη θεραπεία της υποκείμενης αιτίας της κυστικής ίνωσης σε ασθενείς ηλικίας 6 μηνών και άνω με τη μετάλλαξη R117H . Σε χώρες όπου έχουν εξασφαλιστεί συμφωνίες μακροπρόθεσμης αποζημίωσης, το ivacaftor, εάν εγκριθεί, θα είναι διαθέσιμο σε επιλέξιμους ασθενείς λίγο μετά την άδεια κυκλοφορίας.

Στην Ευρώπη, το ivacaftor έχει ήδη εγκριθεί για τη θεραπεία ατόμων με κυστική ίνωση, ηλικίας 18 ετών και άνω με τη μετάλλαξη R117H και σε παιδιά ηλικίας 6 μηνών και άνω βάρους τουλάχιστον 5 κιλών που έχουν μία από τις ακόλουθες μεταλλάξεις στο γονίδιο CFTR : G551D , G1244E , G1349D , G178R , G551S , S1251N , S1255P , S549N ή S549R .

Η κυστική ίνωση είναι μια σπάνια γενετική νόσος που μειώνει το προσδόκιμο  ζωής και προσβάλλει περίπου 75.000 άτομα παγκοσμίως. Η ασθένεια προσβάλλει τους πνεύμονες, το συκώτι, τη γαστρεντερική οδό, τους κόλπους, τους ιδρωτοποιούς αδένες, το πάγκρεας και την αναπαραγωγική οδό.

 

 

Πηγές: https://news.vrtx.com/press-release/vertex-receives-european-chmp-positive-opinion-kalydecor-ivacaftor-children-and