Πριν από ένα μήνα περίπου, προκλήθηκε αναστάτωση στην ελληνική αγορά από την απόφαση του Υπουργού Υγείας, κ. Α. Γεωργιάδη να διακόψει την εισαγωγή του  Relyvrio το οποίο χορηγείτο για τη σπάνια νευροεκφυλιστική ασθένεια του κινητικού νευρώνα (ALS). Τότε ο ίδιος ο Υπουργός είχε αναφέρει ότι το φάρμακο αν και συνταγογραφείται σωρηδόν στην χώρα μας δεν είχε καταφέρει να πάρει το «πράσινο φως» από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (ΕΜΑ), ενώ από τον αντίστοιχο αμερικανικό Οργανισμό (FDA) είχε πάρει έγκριση μόνο η φάση ΙΙ στις κλινικές μελέτες, ως ένα υποσχόμενο σκεύασμα. Παράλληλα, στο πλαίσιο Συνεδρίου είχε αναφέρει ότι  ανακαλύψαμε ότι δεν δουλεύει αφού έχουμε ξοδέψει δεκάδες εκατομμύρια. Πέρυσι, κόστισε στο σύστημα 15 εκατομμύρια ευρώ, ενώ το πρώτο φετινό δίμηνο η δαπάνη του ήταν πάνω από 3 εκατομμύρια ευρώ.

Ενα μήνα μετά, η εταιρεία που το διαχειρίζεται αποκάλυψε ότι το Relyvrio  απέτυχε στα κύρια και δευτερεύοντα τελικά σημεία της δοκιμής φάσης 3 PHOENIX και αποφάσισε να το αποσύρει από την Αμερική και τον Καναδά. Στη μελέτη, το φάρμακο απέτυχε να νικήσει το εικονικό φάρμακο στη βελτίωση της φυσικής λειτουργίας των ασθενών στην αναθεωρημένη κλίμακα λειτουργικής αξιολόγησης ALS, μια βασική μέτρηση του κλινικού οφέλους.

Η αποτυχία της δοκιμής του Relyvrio και η επακόλουθη απόσυρση από την αγορά αποτελούν σοβαρά εμπόδια στο πεδίο της ALS, όπου υπάρχουν λίγες επιλογές για τη θεραπεία της θανατηφόρας νευροεκφυλιστικής νόσου που επηρεάζει τους κινητικούς νευρώνες.

Εκτός από το Relyvrio, ο FDA έχει εγκρίνει το αντιοξειδωτικό φάρμακο Radicava της Mitsubishi Tanabe Pharma και διάφορες συνθέσεις ενός παλιού φαρμάκου που ονομάζεται riluzole, το οποίο έχει δείξει περιορισμένη αποτελεσματικότητα, για τη θεραπεία της ALS. Το Qalsody της Biogen και της Ionis Pharmaceuticals έχει επίσης ταχεία έγκριση, αλλά μόνο για έναν μικρό υποτύπο ασθενών με ALS με μετάλλαξη στο γονίδιο SOD1. Το αντιπληροφοριακό φάρμακο απέτυχε προηγουμένως σε μια δοκιμή φάσης 3 σε ασθενείς που είχαν δείξει μυϊκή αδυναμία σχετιζόμενη με το ALS και η Biogen εκτελεί άλλη φάση 3 σε προσυμπτωματικούς ασθενείς.

Τον Σεπτέμβριο, μια άλλη συμβουλευτική επιτροπή του FDA καταψήφισε μια κυτταρική θεραπεία ALS που έγινε από την BrainStorm Cell Therapeutics, λέγοντας ότι ο υποψήφιος δεν είχε αρκετά στοιχεία για να δείξει ότι είναι αποτελεσματική στην επιβράδυνση της εξέλιξης της ήπιας έως μέτριας μορφής ALS. Τον Φεβρουάριο, η Sanofi και ο συνεργάτης της Denali Therapeutics δήλωσαν ότι το πρόγραμμα αναστολέων RIPK1 απέτυχε σε μια δοκιμή φάσης 2 στο ALS.

Η έλλειψη επιλογών θεραπείας οδήγησε σε ένα κύμα υποστήριξης για το Relyvrio από την κοινότητα των ασθενών με ALS, η οποία έπαιξε σημαντικό ρόλο στη θετική ψήφο από τη συμβουλευτική επιτροπή του FDA και στην τελική έγκριση των ΗΠΑ το 2022.

Αλλά η εταιρεία δεν εγκαταλείπει εντελώς το φάρμακο, που κωδικοποιείται ως AMX0035. Η εταιρεία εξακολουθεί να εκτελεί μια δοκιμή φάσης 3 με την ονομασία ORION για το φάρμακο στην προϊούσα υπερπυρηνική παράλυση, με τα αποτελέσματα να αναμένονται το 2025.

Πηγές:
https://www.fiercepharma.com/pharma/amylyx-pull-failed-als-drug-relyvrio-market-cut-70-staffers

Ειδήσεις υγείας σήμερα
Καρκίνος μαστού: Η τεχνητή νοημοσύνη πιθανόν θα συμβάλλει στη μείωση της ανάγκης βιοψιών
Καρκίνος προστάτη: Βιοδείκτης αντί βιοψίας και μαγνητικής τομογραφίας [μελέτη]
Β. Πενταφράγκας: Κίνητρα και όχι αντικίνητρα για τα γενόσημα