Οι υπεύθυνοι του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (ΕΜΑ) ανακοίνωσαν σήμερα πως συνέστησαν τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας στην Ευρωπαϊκή Ένωση (ΕΕ) για το Redemplo (πλοζασιράν) για τη θεραπεία ενηλίκων με σύνδρομο οικογενούς χυλομικροναιμίας (FCS).

Όπως σναφέρεται στην ανακοίνωση, το FCS είναι μια σπάνια κληρονομική ασθένεια που εμποδίζει τον οργανισμό να διασπάσει τα λιπίδια (λίπη). Τα άτομα με αυτή την πάθηση έχουν εξαιρετικά υψηλά επίπεδα τριγλυκεριδίων στο αίμα τους. Αυτό προκαλεί μια σειρά συμπτωμάτων, όπως έντονο κοιλιακό άλγος, δυνητικά θανατηφόρες κρίσεις οξείας παγκρεατίτιδας, ηπατοσπληνομεγαλία (διόγκωση του ήπατος και του σπλήνα), διαβήτη, έλλειψη συγκέντρωσης, απώλεια μνήμης και κηλίδες γεμάτες λίπος στο δέρμα (που ονομάζονται ξανθώματα).

Τα άτομα με FCS πρέπει να περιορίζουν αυστηρά την πρόσληψη λίπους μέσω της διατροφής. Ωστόσο, αυτό δεν είναι πάντα εφικτό ούτε επαρκώς αποτελεσματικό για τη μείωση του επιπέδου των τριγλυκεριδίων και την πρόληψη της παγκρεατίτιδας. Τα παραδοσιακά φάρμακα που μειώνουν τα λιπίδια έχουν ελάχιστη επίδραση στη μείωση των επιπέδων τριγλυκεριδίων σε ασθενείς με FCS.

Η δραστική ουσία του Redemplo, η πλοζασιράν, είναι ένα πρώτο στην κατηγορία του μικρό παρεμβαλλόμενο RNA (siRNA) που έχει σχεδιαστεί για να μπλοκάρει την παραγωγή της APOC3, μιας πρωτεΐνης που επιβραδύνει την αποικοδόμηση των λιπών. Αναστέλλοντας την παραγωγή αυτής της πρωτεΐνης, το Redemplo μειώνει το επίπεδο των τριγλυκεριδίων στο αίμα και, ως εκ τούτου, τη συσσώρευση λίπους στο σώμα, γεγονός που αναμένεται να μειώσει τον κίνδυνο παγκρεατίτιδας. Το Redemplo χορηγείται κάθε τρεις μήνες με υποδόρια ένεση.

Παρόλο που άλλα εγκεκριμένα φάρμακα μπορούν να βοηθήσουν άτομα με FCS που επιβεβαιώνονται με γενετικές εξετάσεις, το Redemplo δεν απαιτεί γενετική επιβεβαίωση της πάθησης, παρέχοντας έτσι μια θεραπευτική επιλογή για περισσότερους ενήλικες με FCS και αντιμετωπίζοντας την ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη σε αυτούς τους ασθενείς.

Η σύσταση του EMA βασίζεται σε δεδομένα από μία κύρια μελέτη στην οποία συμμετείχαν 75 ενήλικες με Σύνδρομο οξείας παγκρεατίτιδας (FCS). Όλοι οι ασθενείς στη μελέτη ακολουθούσαν ελεγχόμενη δίαιτα, επιπλέον της λήψης Redemplo ή εικονικού φαρμάκου (εικονική θεραπεία). Μετά από 10 μήνες θεραπείας, οι ασθενείς που έλαβαν Redemplo παρουσίασαν μέση μείωση των επιπέδων τριγλυκεριδίων στο αίμα κατά 80%, σε σύγκριση με μέση μείωση 17% στους ασθενείς που έλαβαν εικονικό φάρμακο. Αυτό το αποτέλεσμα, το οποίο παρατηρήθηκε τόσο σε γενετικά επιβεβαιωμένο FCS όσο και σε FCS που επιβεβαιώθηκε με κλινική διάγνωση σημείων και συμπτωμάτων, διατηρήθηκε κατά τη διάρκεια της μελέτης, διάρκειας ενός έτους, και έως και τουλάχιστον 18 μήνες. Η μελέτη έδειξε επίσης ότι υπήρχαν σημαντικά λιγότερες περιπτώσεις οξείας παγκρεατίτιδας σε ασθενείς που χρησιμοποίησαν Redemplo σε σύγκριση με εκείνους που χρησιμοποίησαν εικονικό φάρμακο.

Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες που αναφέρθηκαν με το Redemplo ήταν υπεργλυκαιμία (υψηλά επίπεδα σακχάρου στο αίμα), πονοκέφαλος, ναυτία και αντίδραση στο σημείο της ένεσης.

Η γνώμη που εξέδωσε η επιτροπή φαρμάκων για ανθρώπινη χρήση (CHMP) του EMA αποτελεί ένα ενδιάμεσο βήμα στην πορεία του Redemplo για την πρόσβαση των ασθενών. Η γνώμη θα αποσταλεί τώρα στην Ευρωπαϊκή Επιτροπή για την έκδοση απόφασης σχετικά με άδεια κυκλοφορίας σε ολόκληρη την ΕΕ. Μόλις χορηγηθεί άδεια κυκλοφορίας, οι αποφάσεις σχετικά με την τιμή και την αποζημίωση θα λαμβάνονται σε επίπεδο κάθε κράτους μέλους, λαμβάνοντας υπόψη τον πιθανό ρόλο ή τη χρήση αυτού του φαρμάκου στο πλαίσιο του εθνικού συστήματος υγείας της συγκεκριμένης χώρας.

Ειδήσεις υγείας σήμερα
Γλοιοβλάστωμα: Η σημασία των εγκεφαλικών δικτύων στην πρόγνωση του
Πρόληψη μετά από έμφραγμα: Κρίσιμη για τη μείωση μελλοντικών κινδύνων
Σύμπραξη ΙΝΕΒ/ΕΚΕΤΑ, AstraZeneca και Γ.Ν. Παπαγεωργίου στην κλινική έρευνα