Το πράσινο φως στην εφάπαξ θεραπεία της εταιρείας  Bluebird bio για τη βήτα θαλασσαιμία, betibeglogene autotemcel (beti-cel) έδωσε ο Αμερικανικός Οργανισμός FDA.

Mολονότι οι διαδικασίες έγκρισης της θεραπείας δεν ξεκίνησαν με τους καλύτερους οιωνούς, τελικά τον Ιούνιο, μια ομάδα ειδικών του FDA ενέκρινε ομόφωνα τη γονιδιακή θεραπεία. Στη συνάντηση, ένα μέλος υποστήριξε ότι το φάρμακο θα μπορούσε να «αλλάξει τη ζωή» σε ασθενείς που είναι εξαρτημένοι από μεταγγίσεις αίματος.

Η έγκριση αφορά παιδιά και ενήλικες με βήτα θαλασσαιμία που χρειάζονται τακτικές μεταγγίσεις ερυθρών αιμοσφαιρίων, ανέφερε ο FDA σε ανακοίνωση. Η βήτα θαλασσαιμία, ένας τύπος κληρονομικής διαταραχής του αίματος, προκαλεί μείωση της φυσιολογικής αιμοσφαιρίνης και των ερυθρών αιμοσφαιρίων στο αίμα. Αυτό με τη σειρά του οδηγεί σε ανεπαρκή παροχή οξυγόνου στο σώμα.

Η διαταραχή μπορεί να προκαλέσει ζάλη, αδυναμία, κόπωση και ανωμαλίες των οστών, καθώς και πιο σοβαρές επιπλοκές, επισήμανε ο FDA. Η εξαρτώμενη από τη μετάγγιση β-θαλασσαιμία είναι η πιο σοβαρή μορφή της πάθησης και συνήθως αναγκάζει τους ασθενείς να υποβληθούν σε μεταγγίσεις ερυθρών αιμοσφαιρίων δια βίου. Οι μεταγγίσεις μπορούν να οδηγήσουν άλλες επιπλοκές στην υγεία, συμπεριλαμβανομένων προβλημάτων στην καρδιά, στο συκώτι και σε άλλα όργανα από την υπερβολική συσσώρευση σιδήρου στο σώμα.

Σε δύο κλινικές μελέτες που πραγματοποίησε η εταιρεία και αφορούσαν ενήλικες αλλά και παιδιά με βήτα θαλασσαιμία εξαρτώμενα από τη μετάγγιση, το 89% των 41 ασθενών που έλαβαν το betibeglogene autotemcel πέτυχαν ανεξαρτησία μετάγγισης, δήλωσε ο FDA.  

Το betibeglogene autotemcel θα κυκλοφορήσει στην τιμή των 2,8 εκατομμυρίων δολαρίων ανά ασθενή. Στην τιμή αυτή δεν περιλαμβάνεται το κόστος της νοσηλείας για τους ασθενείς που λαμβάνουν τη θεραπεία.

Το betibeglogene autotemcel κέρδισε την ευρωπαϊκή έγκριση το 2019, όπου η τιμή του ήταν σχεδόν 1,58 εκατομμύρια ευρώ (περίπου 1,8 εκατ. δολ.). Ωστόσο, η εταιρεία αργότερα απέσυρε το φάρμακο από την αγορά επειδή δεν μπορούσε να συνάψει συμφωνίες με τα ασφαλιστικά ταμεία.

Πηγές:
fiercepharma