Η τιμολόγηση των φαρμάκων ήταν και θα είναι  ένα αμφιλεγόμενο ζήτημα. Mολονότι τα τελευταία δύο χρόνια, η θεραπεία των 2 εκατ. δολ. της Novartis ήταν συχνά πρώτη είδηση, τελικά ίσως δεν είναι η ακριβότερη θεραπεία που υπάρχει. Έχει σημασία αν δίνεται άπαξ ή χορηγείται κάθε χρόνο.

Ποια είναι τα ακριβότερα σκευάσματα στον κόσμο:

10. Eculizumab

Το Eculizumab αναπτύσσεται από την Alexion Pharmaceuticals, θυγατρική της AstraZeneca. Κοστίζει λίγο περισσότερο από 678.000 δολάρια (σχεδόν 500.000 λίρες ) το χρόνο και εγχέεται στη φλέβα από επαγγελματία υγείας. Το φάρμακο αντιμετωπίζει το NMOSD, αλλιώς γνωστή ως νόσο Devic, η οποία προκαλεί φλεγμονή του νωτιαίου μυελού και των οπτικών νεύρων εάν δεν αντιμετωπιστεί έγκαιρα.

9. Glycerol phenylbutyrate

Το φάρμακο Glycerol phenylbutyrate της Hyperion Therapeutics αντιμετωπίζει τη διαταραχή του κύκλου της ουρίας, μια ασθένεια που εμποδίζει τον ασθενή να απορρίψει άχρηστο άζωτο λόγω έλλειψης ηπατικών ενζύμων. Κοστίζει  700,000 δολ.  (509,000 λίρες) το χρόνο και αυτοχορηγείται καθημερινά μέσω στοματικής σύριγγας.

8. Blinatumomab

Το φάρμακο Blinatumomab, της Amgen μπορεί να αγοραστεί σχετικά φθηνά, λίγο πάνω από 4.400 δολάρια το φιαλίδιο, αλλά σε ένα έτος θεραπείας θα κοστίσει 712.000 δολ (520.000). Η θεραπεία χορηγείται με ενδοφλέβια έγχυση σε διάστημα 28 ημερών και αντιμετωπίζει έναν καρκίνο του αίματος γνωστό ως Β-πρόδρομο οξείας λεμφοβλαστικής λευχαιμίας. Αυτό το είδος καρκίνου επηρεάζει τα λεμφοκύτταρα Β, λευκά αιμοσφαίρια που αναπτύσσονται στον μυελό των οστών.

7. Cerliponase alfa

Το Cerliponase alfa χρησιμοποιείται για τη θεραπεία της νόσου CLN2, μιας κληρονομικής ασθένειας που επηρεάζει το νευρικό σύστημα, συχνά μέσω της επιληψίας. Ένα κουτί Cerliponase alfa, παρασκευασμένο από την BioMarin Pharmaceutical, απαιτείται κάθε δύο εβδομάδες, με ετήσιο κόστος περίπου 730.000 δολ. (σχεδόν 535.000 λίρες).

6. Pralatrexate

Το φάρμακο Pralatrexate της Acrotech Biopharma χρησιμοποιείται ως θεραπεία για το λέμφωμα Τ-κυττάρων που έχει ήδη εξαπλωθεί. Η θεραπεία απευθύνεται ειδικά σε ασθενείς που έχουν υποτροπιάσει ή μετά από άλλες θεραπείες που έχουν δοκιμαστεί χωρίς επιτυχία. Χορηγείται ενδοφλεβίως μία φορά την εβδομάδα για έξι εβδομάδες, ακολουθούμενη από μια εβδομάδα ξεκούρασης πριν επαναληφθεί ο κύκλος. Το φάρμακο κοστίζει σχεδόν 795.000 δολάρια το χρόνο (λίγο περισσότερο από 580.000 λίρες).

5. Voretigene neparvovec

Το Voretigene neparvovec αναπτύσσεται από την Spark Therapeutics. Παρά το κόστος των 850.000 δολαρίων (λίγο περισσότερο από 620.000 λίρες), είναι δυνητικά φθηνότερο από τα φάρμακα που είχαν προηγηθεί, λόγω του γεγονότος ότι πρόκειται για θεραπεία που χορηγείται άπαξ- που εγχέεται στο μάτι από χειρουργό. Η θεραπεία χρησιμοποιείται για τη θεραπεία τόσο των ενηλίκων όσο και των παιδιών με απώλεια όρασης λόγω δυστροφίας του αμφιβληστροειδούς, μια κατάσταση που θα μπορούσε τελικά να οδηγήσει σε τύφλωση.

4. Metreleptin

Το φάρμακο Metreleptin της AstraZeneca χορηγείται μία φορά την ημέρα, με τον μέσο ασθενή να χρειάζεται περίπου 14 φιαλίδια το μήνα κατά μέσο όρο. Το ετήσιο κόστος της Metreleptin να είναι λίγο λιγότερο από  890,000 δολ. (σχεδόν 660,000). Το φάρμακο χρησιμοποιείται σε ασθενείς με συγγενή γενικευμένη λιποδυστροφία - μια σπάνια ασθένεια που έχει ως αποτέλεσμα σχεδόν πλήρη απώλεια σωματικού λίπους κατά τη γέννηση ή αμέσως μετά τη γέννηση.

3. Νaxitamab

Το Νaxitamab, που παράγεται από την Y -mAbs Therapeutics, χορηγείται μέσω έγχυσης για τη θεραπεία του νευροβλαστώματος - ενός σπάνιου καρκίνου που επηρεάζει κυρίως τα βρέφη. Η ασθένεια αναπτύσσεται από νευρικά κύτταρα (γνωστά ως νευροβλάστες) που έχουν απομείνει από τη στιγμή που το παιδί βρίσκεται στη μήτρα. Το Νaxitamab κοστίζει λίγο περισσότερο από 20.000 δολάρια , με τους ασθενείς να απαιτούν συνήθως περίπου 48 φιαλίδια ετησίως . Αυτό φέρνει το συνολικό ετήσιο κόστος στα 977.000 δολ. (715.000 λίρες).

2.  Lonafarnib

Το φάρμακο Lonafarnib της Eiger BioPharmaceuticals είναι η πρώτη και μοναδική θεραπεία στον κόσμο για τη θεραπεία των συμπτωμάτων και της αιτίας της προ-γήρανσης (προγερία) σε παιδιά 12 μηνών και άνω. Είναι μια εξαιρετικά σπάνια γενετική διαταραχή. Το Lonafarnib χορηγείται από το στόμα δύο φορές την ημέρα, με την προμήθεια ενός έτους να κοστίζει πάνω από 1 εκατομμύριο δολάρια - 1.032.480 δολάρια (5 755.935) για την ακρίβεια.

1. Onasemnogene abeparvovec

Το Onasemnogene abeparvovec, που αναπτύχθηκε από τη Novartis, είναι τεχνικά το πιο ακριβό φάρμακο στον κόσμο, αλλά, όπως και το Voretigene neparvovec, χορηγείται σε μία μόνο δόση. Χορηγείται από επαγγελματία υγείας ως ενδοφλέβια έγχυση, σε ασθενείς, συνήθως παιδιά, με μυϊκή ατροφία της σπονδυλικής στήλης - μια εκφυλιστική κατάσταση που αποδυναμώνει τους μυς και προκαλεί κινητικά προβλήματα με την πάροδο του χρόνου. Το φάρμακο κοστίζει 2.125.000 δολάρια (λίγο περισσότερο από 1,5 εκατομμύρια λίρες).

Πηγές: healthcareglobal